财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为1420万美元，2022年第二季度为900万美元，其中包括440万美元的非经常性非现金费用 [10] - 2023年第二季度一般及行政费用为960万美元，2022年第二季度为1060万美元 [52] - 2023年第二季度净亏损约2290万美元，每股净亏损0.10美元，2022年第二季度净亏损约1950万美元，每股净亏损0.09美元 [52] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为7060万美元，截至2022年12月31日为9090万美元 [52] - 若加上260万美元的非现金股票薪酬费用，每季度现金支出为1590万美元 [76] 各条业务线数据和关键指标变化 基因疗法 - OCU410和OCU410ST的研究性新药申请分别获FDA批准，计划于2023年底启动I/II期试验 [4] - OCU400 I/II期多中心开放标签剂量范围临床试验取得积极初步安全性和有效性结果，成人LCA和6 - 17岁儿童受试者正在招募，待FDA反馈积极，计划于2023年底或2024年初启动III期成人临床试验 [50] - OCU410ST获FDA孤儿药认定，用于治疗ABCA4相关视网膜疾病 [63] 细胞疗法 - NeoCart制造工厂建设计划于2023年底完成，公司计划于2024年下半年启动III期试验 [9] 疫苗 - 公司计划于2024年提交下一代吸入式疫苗的IND申请，前提是获得政府资金 [7] - OCU200项目被FDA暂停，公司正与FDA合作解除暂停，预计于2023年第四季度启动I期试验 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发新型疗法，计划在未来三到五年内提交所有一流平台技术、基因疗法、细胞疗法和疫苗的生物制品许可申请 [9] - 为优化资源和维护股东价值，公司与公共卫生官员和联邦政府机构合作，寻求非稀释性资金支持OCU500疫苗系列的开发 [8] - 公司认为其OCU410候选药物可针对干性AMD的四个标志性病症，相比其他专注单一途径的公司，具有差异化优势 [5][38] - 公司开发的吸入式疫苗平台包括OCU500、OCU510和OCU520，旨在减少传播、预防新变种，具有长达一年的潜在持久性，可解决当前COVID - 19疫苗耐久性不足和预防传播能力有限的问题 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现开发新型疗法的使命充满信心，期待在未来几个月分享更多进展细节 [34] - 公司将继续执行全面战略，争取在2026年将OCU400推向市场，为约12.5万美国患者提供治疗选择 [62] 其他重要信息 - 2023年5月，公司完成3000万股普通股的公开发行，总收益1650万美元，净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金、一般及行政费用和研发 [64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NeoCart项目工厂建设完成后，为开展III期研究还需做什么？ - 工厂建设将于年底完成，作为GMP工厂，需要几个月时间完成认证，之后可生产NeoCart。在此期间，团队将准备CMC和临床部分并持续更新，以便在明年开始临床试验前提交 [26] 问题2: OCU410项目长期战略定位、目标患者群体以及是否作为独立产品？ - 公司计划将其作为独立产品，首先针对晚期AMD（地理萎缩），后续根据GA试验的临床获益情况，可能进一步开发用于早期和中期阶段 [31] 问题3: 吸入式疫苗系列的资金互动情况以及该项目在市场上的竞争力？ - 公司正与各机构合作，将提供最新情况。当前疫苗在控制传播和耐久性方面存在不足，公司认为吸入式疫苗平台可解决这些问题，具有提供全身和粘膜免疫的潜力，能在病毒进入粘膜系统的靶点进行预防 [85] 问题4: OCU400项目本季度更新数据的依据以及III期试验讨论是否考虑LCA患者？ - 本季度OCU400 I/II期临床数据更新将为III期研究提供依据，用于决定是否开展III期试验。目前尚未与FDA就III期试验进行讨论，计划完成数据分析后于本季度联系FDA。首先计划针对RP患者，后续收集LCA患者数据后再考虑纳入 [57][12] 问题5: 不考虑一次性减值费用，本季度是否可作为未来季度现金消耗的参考？ - 考虑260万美元的非现金股票薪酬费用后，每季度现金支出为1590万美元，可作为未来参考 [76] 问题6: OCU400项目本季度更新数据关注的重点是什么？ - 主要关注接受OCU400治疗患者的功能改善情况，重点是RP患者 [68] 问题7: OCU410项目获FDA批准后，启动I/II期研究还需做什么？ - 需要准备临床场地并启动患者筛查，计划今年启动GA和Stargardt研究的首例受试者 [81] 问题8: 即将公布的数据是更新所有患者还是仅未报告的新患者，是否有终点指标可分享？ - 公布的数据将包括之前披露的受试者以及完成额外随访的新受试者。目前未分享终点指标 [73] 问题9: 基因疗法的企业合作安排类型和业务发展目标是什么？ - 公司作为生物技术公司，在寻求合作时会保持开放态度，一旦III期试验有数据，会与潜在合作伙伴努力合作，以实现公司价值最大化并确保患者获得市场准入 [35]