业绩总结 - Ionis Pharmaceuticals在2023年取得了一些重要的成就，包括QALSODY获得FDA批准用于SOD1-ALS治疗[7] - 公司在2023年第一季度的运营支出为2.18亿美元，营收为1.31亿美元[37] - 公司预计2023年的营收将超过5.75亿美元，运营支出将在8.92亿至9.85亿美元之间，运营亏损将低于4.25亿美元，现金储备将超过20亿美元[38] 产品展望 - Eplontersen有望成为一个重要的潜在治疗方案，预计全球患者群体将扩大，预计销售额将达到数十亿美元[10] - Olezarsen定位于解决与严重升高三酸甘油酯相关的疾病，包括家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)，预计FCS市场销售额将超过10亿美元[19] - Donidalorsen针对遗传性血管性水肿（HAE）具有潜力展示竞争性预防概况，市场潜力超过5亿美元[24] 研发进展 - Eplontersen的治疗结果显示，与安慰剂相比，血清TTR浓度显著和持续降低，降幅达到81.7%[13] - IONIS-MAPT在阿尔茨海默病中显示出快速、显著和持续的tau蛋白降低效果[33] - IONIS-FB-L定位于提供一系列新的获批产品，包括治疗IgA肾病和乙型肝炎的药物[35]