公司战略 - Intellia在2023年的核心战略是启动全球关键试验，包括治疗ATTR-CM的NTLA-2001的关键试验[13] - 公司的核心战略是发展潜在治愈基因编辑疗法，改变患者生活，包括全谱的in vivo和ex vivo CRISPR疗法[8] - 公司的全谱策略包括in vivo和ex vivo CRISPR疗法，针对高度未满足需求的危及生命的疾病[14] 产品发展 - NTLA-2001是针对Transthyretin Amyloidosis的关键治疗方案，通过CRISPR技术单剂治疗，有潜力稳定和逆转疾病[19] - NTLA-2002是用于遗传性血管性水肿（HAE）的治疗药物[33] - NTLA-3001和NTLA-2003针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的开发策略旨在最大化患者影响[45] 临床试验 - NTLA-2001的临床试验旨在评估其在ATTRv-PN和ATTR-CM患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学[22] - ATTRv-PN患者接受NTLA-2001后，血清TTR水平快速且深度降低，持续6-12个月[30] - ATTR-CM患者接受NTLA-2001后，血清TTR水平快速且深度降低，持续4-6个月[31] 市场前景 - ATTR淀粉样变性疗法在2026年的全球市场规模预计超过110亿美元，现有TTR降低疗法的美国年成本超过45万美元[20] - HAE市场预计2026年全球市场规模将达到40亿美元以上[35] - 公司与合作伙伴建立了多达15个体内靶点的合作项目，涉及肝脏中心产品开发[96]