业绩总结 - 2023年第三季度CF产品总收入为24.8亿美元，同比增长6.4%[54] - TRIKAFTA/KAFTRIO在2023年第三季度的收入为22.7亿美元，占CF产品总收入的91.5%[54] - 预计2023年CF产品总收入将达到98.5亿美元，较之前的97-98亿美元的指导上调[69] - 非GAAP净收入为10.6亿美元，非GAAP净收入每股摊薄为4.08美元[54] - 第三季度2023年GAAP营业收入为10.4亿美元，较2022年第三季度的11.3亿美元有所下降[87] - 第三季度2023年非GAAP营业收入为12.9亿美元，较2022年第三季度的12.9亿美元持平[87] - 第三季度2023年GAAP净收入为10.4亿美元，较2022年第三季度的9.31亿美元有所增加[87] - 第三季度2023年非GAAP净收入为10.6亿美元，较2022年第三季度的10.4亿美元有所增加[87] - 第三季度2023年GAAP每股净收益为3.97美元，较2022年第三季度的3.59美元有所增加[87] - 第三季度2023年非GAAP每股净收益为4.08美元，较2022年第三季度的4.01美元有所增加[87] 用户数据与市场展望 - 在美国和欧洲，约有32,000名重症患者符合Exa-cel治疗资格[12] - 预计2024年将是exa-cel的基础年，计划在全球范围内进行III期研究[51] - 预计到2023年底，所有三项CF关键研究的结果将公布[39] - 预计到2023年底，CFTR mRNA治疗将为约5,000名无法受益于CFTR调节剂的CF患者提供解决方案[39] 新产品与技术研发 - 预计2024年第一季度将选择APOL1介导的肾病研究的剂量并进入第三阶段[21] - VX-880试验的Part C已完全招募，研究进展顺利[16] - 预计到2023年底，VX-522的单次上升剂量部分将完成[38] - 预计到2023年底，急性疼痛的关键项目将完成并在2024年初公布数据[41] - 预计到2023年底，Inaxaplin在AMKD的Phase 2B部分将完成招募[38] - VX-548在急性疼痛的III期研究预计将在2023年底完成，数据将在2024年初公布[46] - Vanzacaftor三重组合疗法的所有III期研究预计将在2023年底完成，数据将在2024年初分享[49] 财务与费用 - 第三季度2023年GAAP研发、收购知识产权研发和销售及管理费用为11.3亿美元，较2022年第三季度的9.21亿美元有所增加[87] - 第三季度2023年非GAAP研发、收购知识产权研发和销售及管理费用为9.93亿美元，较2022年第三季度的7.58亿美元有所增加[87] - 预计2023年研发、收购知识产权研发和销售及管理费用将保持在41亿至42亿美元之间[82] 负面信息与其他策略 - 第三季度2023年现金、现金等价物及市场证券总额为136亿美元[54] - Exa-cel在美国的SCD PDUFA日期为2023年12月8日，TDT PDUFA日期为2024年3月30日[51] - TRIKAFTA/KAFTRIO在欧盟和英国的2-5岁患者的批准预计将在2023年底前完成[84]