业绩总结 - rNAPc2（AB201）在700多名患者的二期临床试验中显示出安全性数据[4] - Gencaro的潜在年销售额预计在美国为4亿至9亿美元，欧洲和亚洲市场也有显著机会[5] - rNAPc2的FDA快速通道认证于2020年11月获得，IND批准于2020年10月[25] - Gencaro是唯一具有基因差异反应的β-adrenergic受体拮抗剂，预计在美国和欧洲的知识产权保护将持续到2031年[40] - 目前公司无债务，现金及现金等价物为6320万美元[62] 用户数据 - 在基因定义的心力衰竭人群中，Gencaro对房颤的发生率降低74%[43] - 房颤在2015年全球的患病率估计为3300万[33] - 心力衰竭是全球死亡的主要原因，2019年约有1860万人死于心血管疾病[34] - Gencaro在心衰患者中具有35%-50%的AF共病率，且50%的患者具有最佳基因型[56] 临床试验与研发 - rNAPc2在非人灵长类动物模型中对埃博拉病毒的致死挑战显示出33%的生存率[24] - Gencaro的FDA单一关键三期试验（PRECISION-AF）已获得SPA协议[5] - GENETIC-AF试验中267名心衰患者的LVEF范围为12%至55%[48] - 在GENETIC-AF试验中，24周的AF负担为0.64（36%），显著性p = 0.002，样本量为67[49] - 在GENETIC-AF试验中，24周时AF负担为0.45（55%），显著性p < 0.001，样本量为67[49] - 在ECGs中正常窦性心律的比例为1.39（39%），显著性p < 0.001，样本量为257[49] - PRECISION-AF试验的主要终点为首次症状性AF事件的时间，预计在26周内进行评估[55] - Gencaro的FDA特别协议评估中，样本量为400，可能扩展至550[54] - 预计在27个月内获得最终数据，因COVID-19疫情导致试验启动延迟[55] 未来展望 - rNAPc2的临床试验数据预计在2021年第四季度公布[4]