业绩总结 - 公司在2022年成功进行首次公开募股（IPO），筹集资金为1.423亿美元[4] - 公司在ddCAR项目中，2022年进行了128.8百万美元的增资公募[4] 用户数据 - CART-ddBCMA的第一阶段临床试验共招募38名患者，其中32名接受100百万CAR+细胞治疗，6名接受300百万CAR+细胞治疗[25] - 参与者中，男性占61%（23名），女性占39%（15名），中位年龄为66岁（44-76岁）[26][27] - 100%患者为三重耐药，66%为五重耐药，34%患者具有高风险预后特征[27] 临床试验结果 - 在治疗后6个月，患者的无进展生存率（PFS）为91.8%（95% CI: 76.7%, 97.2%），12个月为72.7%（95% CI: 52.2%, 85.5%）[33] - 38名患者中，完全缓解（CR/sCR）率为100%，中位随访时间为15个月[32] - CART-ddBCMA细胞的高细胞活力中位数为98%[29] - 100百万CAR+细胞组的最佳客观反应率（ORR）为100%[32] - 参与者中，31%有额外髓外疾病，28%有高风险细胞遗传学特征[27] - 6个月时，完全缓解患者的PFS为96.2%（95% CI: 75.7%, 99.4%）[33] - CART-ddBCMA在12个月的随访中实现100%的总体反应率(ORR)，其中80%为完全反应(sCR)[39] - 在LEGEND-2研究中，6个月的无进展生存率(PFS)为91.8%，12个月为72.7%[35] - 在CART-ddBCMA的Phase 1研究中，所有患者的ORR为100%，其中71%为完全反应(sCR)[40] - 18个月的PFS率为65%，在高风险患者中为63%[41] - 研究中观察到的3级及以上不良事件中，76.3%为血液学不良事件，18.4%为发热性中性粒细胞减少症[38] - 100%成功的CAR-T细胞制造一致性，显示出高细胞活力和低患者间变异性[39] - 研究显示，所有患者中有89%在最小残留病(MRD)检测中达到阴性[41] - 目前正在进行的关键2期试验显示出与其他CAR-T产品不同的不良事件特征[41] 合作与投资 - 公司与Kite的合作协议包括2.25亿美元的预付款和1亿美元的股权投资[6] - Kite将承担商业化准备的CMC成本，并在技术转让后进行生产[6] - 公司在与Kite的合作中，预计可获得高达6.35亿美元的里程碑付款[8] 未来展望 - 公司计划在2023年下半年完成iMMagine关键试验的入组[4] - 公司预计在2023年下半年发布ddCAR的长期临床数据和中位无进展生存期（PFS）数据[4] - 公司正在探索包括急性髓系白血病(AML)和实体瘤在内的新治疗领域[58] - 公司在ARC-SparX项目中，初步临床结果显示100%的总体反应率[3] - 公司在ARC-SparX项目中，已于2022年第二季度启动AML/MDS的1期临床试验[4] - 在CART-ddBCMA的Phase 2研究中，计划招募约100名患者，剂量为115百万CAR+细胞[43]