财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日的三个月，研发费用（扣除政府补助后）为250万美元，2021年同期为220万美元 [33] - 截至2022年12月31日的三个月，一般及行政费用为160万美元，2021年同期为180万美元 [33] - 截至2022年12月31日的三个月，经营活动亏损为420万美元，2021年同期为450万美元 [34] - 截至2022年12月31日的三个月，净亏损和综合亏损总额为390万美元，即每股亏损0.09美元，与2021年同期基本相同 [34] - 截至2022年12月31日，现金、现金等价物和短期投资总额为3130万美元，截至2022年9月30日为3490万美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 GTX - 101 - 2022年12月22日，单剂量药代动力学（PK）研究的顶线结果达到所有主要结果指标，为未来临床研究提供剂量和给药频率信息 [11] - 单剂量PK研究招募了48名健康成年受试者，随机分为四个队列，分别接受50毫克、100毫克、200毫克的GTX - 101或10毫克皮下注射的对照药 [13] GTX - 102 - 2022年12月28日，GTX - 102 - 001 PK桥接研究的顶线结果达到所有主要结果指标，下一步将在共济失调毛细血管扩张症（A - T）患者中进行3期安全性和有效性试验 [18][20] - PK桥接研究是一项在健康成年受试者中进行的1期随机、开放标签、交叉研究，共招募48名受试者 [19] GTX - 104 - 2022年5月完成的1期PK桥接研究成功达到所有终点，与口服尼莫地平相比，GTX - 104的受试者间和受试者内变异性更低 [26][27] - 已向FDA提交3期安全性研究的设计方案，预计在2023年第一季度末前收到FDA的指导意见 [9][25] 各个市场数据和关键指标变化 带状疱疹后神经痛（PHN）市场 - 美国每年约有13万名PHN患者，GTX - 101的潜在总可寻址市场规模可达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛市场约23亿美元 [18] 共济失调毛细血管扩张症（A - T）市场 - 美国每年约有4300名A - T患者，潜在可寻址市场为1.5亿美元 [22] 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）市场 - aSAH患者情况危急，10% - 15%的患者在到达医院前死亡，约三分之一的患者最终无法存活，另外三分之一的患者余生需要依赖护理 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用独特的药物递送能力，对已上市药物进行重新配方和再利用，用于新的孤儿适应症，利用FDA 505(b)(2)监管途径加快开发 [29] - 三款候选药物均已获得FDA的孤儿药指定，有潜力获得快速通道审查和批准，孤儿药指定在美国上市后可提供7年的市场独占期，在欧洲为10年 [30] - 目标疾病目前的治疗选择存在不足，公司产品有机会填补市场空白，且孤儿病市场竞争较小 [15][16][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为基于当前预测，有足够的资金支持运营至2024年第二季度，可推动GTX - 104进入3期，GTX - 102和GTX - 101达到关键价值拐点 [9] - 2023年有望成为令人兴奋的一年，GTX - 104和GTX - 102预计将启动3期研究 [36] 其他重要信息 - 会议中的前瞻性陈述涉及已知和未知风险，实际结果可能与陈述有重大差异，公司不承担更新陈述的义务，除非适用证券法要求 [4][7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: GTX - 102进入下一阶段试验的 enrollment 时间表和顶线数据的潜在时间 - 公司需等待最终临床试验报告并提交给FDA，计划在获得报告后提交草案协议，预计今年夏天与FDA进行B类会议，希望在今年下半年启动研究 [39][40] 问题2: GTX - 104是否已与FDA进行C类会议，有无意外情况，安全3期研究是否按计划进行 - 公司尚未与FDA进行C类会议，正在等待FDA的指导意见，需确认是否符合505(b)(2)监管途径、推荐的给药方案、患者数量、低血压事件的定义以及探索性数据收集等方面 [43][44][45] 问题3: GTX - 104商业方面，与卓越中心和关键意见领袖（KOL）的关系有无进展 - 公司在确定和筛选试验地点时，正在建立和拓展相关关系，公司的市场策略包括借助关键意见领袖、科学顾问委员会、高容量试验地点、医学交流等方式为产品上市做准备 [50][51][53] 问题4: GTX - 101是否仍预计在上半年获得完整临床报告，并进行探索性药效学“有效性”评估，是否会分享相关信息 - 公司仍计划在5月完成最终临床报告，药效学数据不是该研究的主要终点，会在完成报告后分享与多次递增剂量研究相关的信息 [56][57]