财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金总额为910万美元，而2021年12月31日为1300万美元 [13] - 2022年第四季度研发费用为140万美元，2021年同期为70万美元；2022年全年研发费用为480万美元，2021年全年为200万美元，增长主要因IIb期试验相关成本增加 [13] - 2022年第四季度一般及行政费用为180万美元，2021年同期为190万美元；2022年全年为730万美元，2021年全年为1080万美元，减少主要因专业费用和基于股票的补偿费用减少，部分被保险成本增加抵消 [14] - 2022年第四季度净亏损330万美元，摊薄后每股亏损0.28美元，2021年同期净亏损260万美元，摊薄后每股亏损0.26美元；2022年全年净亏损1210万美元，每股亏损1.12美元，2021年全年净亏损1270万美元，摊薄后每股亏损1.49美元 [15] - 截至2022年12月31日，公司流通股为11627609股 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要抗生素候选药物ibezapolstat的IIb期临床试验持续招募患者，目前已招募25名患者，试验按预期进行，暂无安全信号报告，盲态观察数据出色 [5][7] - 公司与荷兰莱顿大学医学中心继续研发合作，评估公司抑制剂对DNA pol IIIC酶的作用机制，该项目数据用于近期无稀释性赠款申请；公司还提议开展为期2年的第二阶段项目，待荷兰政府审查批准和资助，赠款预计约50万美元 [8][9] - 公司在休斯顿大学完成部分实验室研究，比较ibezapolstat与万古霉素、非达霉素和甲硝唑的杀菌效果，结果表明ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染方面具有良好的杀菌动力学，支持其作为一类新药的持续开发；与非达霉素和甲硝唑的比较仍在进行中 [9] - 公司于2022年10月申请高达1130万美元的无稀释性赠款，用于ACX - 375项目，目前处于最后一轮审议，预计2023年4月有结果，若获批，公司需支付约500万美元，赠款支付其余1130万美元 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在IDMC进行中期审查后及时公布可用数据，若试验顺利，将进入FDA II期后会议，协商III期试验内容，预计2024年上半年正式启动III期试验 [7][33] - 公司原商业计划是完成IIb期临床试验并探索战略替代方案，同时会考虑为股东创造价值 [38] - 在艰难梭菌感染治疗领域，若ibezapolstat数据良好，有望成为一线用药，使口服万古霉素逐渐被淘汰；非达霉素虽效果较好但价格昂贵，且不符合QIDP药物标准，预计仍为最后一线用药 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对自身持续强劲的基本面感到乐观，对2022年第四季度的进展感到满意，期待在未来几个月继续保持这一势头 [16] - 公司目前每季度平均支出约220万美元，有足够资金支撑到年底；III期试验成本高昂，公司希望获得CARB - X赠款，并会根据情况考虑增加资金 [37] 其他重要信息 - 2023年1月，公司向FDA提交研究性新药申请（IND）的协议修正案，允许独立数据监测委员会（IDMC）审查中期临床数据，预计3月得到FDA回应 [7][17] - 2023年4月，欧洲临床微生物学和传染病大会将举行，公司相关摘要已被接受，将有人员代表公司进行展示 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能得到FDA对IDMC的IND申请的回应 - 公司预计在未来几天或几周内，肯定在3月能得到FDA对修正案的回应，且有信心能够进行中期数据审查 [17] 问题2: 中期审查是否基于非劣效性，是否会寻找优越性，数据是否会报告 - 公司表示在试验结束时，在测试非劣效性后也会测试优越性，中期审查不改变这一流程；收到IDMC数据后会尽快公布 topline 数据，数据库锁定和数据清理后会发布完整数据集 [20] 问题3: 增加试验点后，招募人数是否增加，达到36名患者进行IDMC审查需要多久 - 招募人数有所增加，目前每周平均有5 - 7名患者进行预筛选，但患者是否同意参与试验难以控制，达到36名患者可能需要几个月时间 [22] 问题4: ibezapolstat获批后，治疗指南会有何变化 - 若数据良好，ibezapolstat有望成为一线用药，使口服万古霉素逐渐被淘汰；非达霉素因价格昂贵且不符合QIDP药物标准，预计仍为最后一线用药 [24][25] 问题5: IIb期研究中，患者筛选和招募在中期审查期间是否继续 - 公司会暂停进一步招募，评估预计只需几天时间 [28] 问题6: IDMC的组成和背景，是否有监管经验人员 - IDMC成员包括微生物学家、统计学家和临床开发专家，是实力强大的团队，如需详细信息可线下沟通 [30] 问题7: 申请的1130万美元赠款是否为CARB - X赠款 - 是的，该赠款为CARB - X赠款 [31] 问题8: 中期审查顺利且提前停止试验后，后续非劣效性试验的时间安排和下一步计划 - 中期审查后会及时公布 topline 数据，等待数据库锁定和最终研究报告，将其纳入FDA II期后会议包，与FDA协商III期试验内容，整个过程约90天；期间会招募至少50 - 75个临床试验中心，III期试验预计2024年上半年正式开始 [33] 问题9: PASTEUR法案有何更新 - 公司两周前签署了抗菌药物工作组致国会的信，目前有60位美国参议员支持该法案内容，该法案已通过众议院，但由于华盛顿的预算之争，不确定是否会包含在相关立法中 [35] 问题10: 2023年运营费用水平及III期试验开始时的情况，目前900万美元现金的运营情况 - 公司目前每季度平均支出约220万美元，有足够资金支撑到年底；希望获得CARB - X赠款，III期试验成本高昂，公司会根据情况考虑增加资金 [37]