现金流与财务状况 - 截至2022年第一季度，公司现金储备约为1.65亿美元，预计现金流可持续到2023年第三季度[5] - 现金及现金等价物和短期市场证券总额约为1.06亿美元，足以支持公司运营计划至2023年第三季度[133] 研究与临床试验结果 - 预计2022年第三季度将公布HARMONY研究结果[5] - 在Phase 2a BALANCED研究中，EFX 28mg、50mg和70mg组患者中，达到≥30%肝脂肪相对减少的比例分别为100%、100%和100%[34] - 在相同研究中，EFX 50mg组患者的肝脂肪绝对减少率为-13.4%[34] - EFX在FGFR1c、FGFR2c和FGFR3c的平衡效能，可能优化NASH的治疗效果[14] - 在BALANCED研究中，EFX 50mg组的肝脏硬度为11.3 kPa，低于安慰剂组的12.5 kPa[31] - 62%的患者在接受28mg EFX治疗后实现了≥1级的纤维化改善且未恶化NASH[79] - 46%的患者在接受50mg EFX治疗后实现了≥1级的纤维化改善且未恶化NASH[79] - 在EFX治疗的F1-F3患者中，50%的患者实现了2级纤维化改善[47] - 28mg EFX组在第12周的Pro-C3水平较基线下降了6.1ug/L，显著优于安慰剂组的-1.5ug/L[54] - 50mg EFX组在第12周的Pro-C3水平较基线下降了5.9ug/L，显著优于安慰剂组的-1.5ug/L[54] - 70mg EFX组在第12周的Pro-C3水平较基线下降了6.7ug/L，显著优于安慰剂组的-1.5ug/L[54] - EFX 50mg组在第16周的NAS评分中，患者A从基线的7降至1，患者B从3降至1，患者C从6降至1[147] - 在EFX 50mg组中，有58%的患者实现了≥2点的NAS评分降低，而安慰剂组仅有20%[148] 不良事件与耐受性 - 在EFX治疗的患者中，最常见的药物相关不良事件为腹泻，发生率为36%[82] - EFX 50mg组中，41%的患者出现腹泻，而安慰剂组仅有10%[142] - EFX 50mg组中，29%的患者出现注射部位反应，而安慰剂组没有相关报告[142] - EFX 50mg组中，18%的患者报告头痛，而安慰剂组没有相关报告[142] - EFX 50mg组的严重不良事件(SAE)为0，而安慰剂组有1例[143] - EFX 50mg组的研究中，所有注射部位的不良事件均为1级[143] - 研究显示，EFX 50mg组的耐受性良好，适用于更高级别疾病的患者[143] 市场前景与患者数据 - 预计到2030年，美国将有3000万名NASH患者[12] - 在48周内，观察到16%的患者（治疗组和安慰剂组）肝硬化回归[90] - 在F4患者中，5年无肝移植死亡率约为50%[60] - F1-F3和F4患者中，肝脂肪减少、纤维化逆转和改善的代谢指标均得到观察[115] - F4患者的纤维化逆转显示出两级改善，且在16周内有直接抗纤维化活性[114] - F1-F3患者的HbA1c水平在16周时平均变化为-0.4%[105] - F4患者的非高密度脂蛋白胆固醇在16周时平均变化为-15%[101] - 在16周时，F1-F3患者的甘油三酯水平平均变化为+1%，而F4患者为+6%[101]