现金储备与融资 - 截至2021年第三季度，公司现金储备约为2.15亿美元，预计现金流可支持运营至2023年第三季度[5] - 公司于2019年6月完成了规模扩大的首次公开募股，筹集了约1.06亿美元[75] - 公司于2020年6月完成了规模扩大的后续发行，筹集了约2.16亿美元[75] 临床研究成果 - 在Phase 2a BALANCED研究中，EFX 50mg组在第12周时，肝脂肪的平均变化为-63%，显著优于安慰剂组[10] - EFX在第16周时，F1-F3患者的体重平均变化为-1.7公斤，安慰剂组为+0.5公斤[25] - EFX在第16周时，F1-F3患者的HDL胆固醇水平平均提高了39%[52] - EFX在Phase 2a BALANCED研究中，F1-F3患者的肝纤维化改善率为68%[21] - EFX 50mg在F1-F3组的体重减轻为-15%[61] - EFX 50mg在NASH分辨率方面的改善为-63%[61] - EFX 50mg在肝脂肪减少方面的改善为-48%[61] - EFX在F2-F3患者中，约50%的患者实现了2级纤维化改善[21] - EFX在F2-F4组的心血管风险降低活动为+21%[61] - EFX在F2或F3组的≥1级纤维化改善率为+4%[61] 未来展望与市场潜力 - 预计2022年第三季度将公布HARMONY研究的初步结果[5] - 预计到2030年，美国将有3000万名NASH患者[7] - EFX获得美国FDA的快速通道和欧洲EMA的PRIME认证[5] - 公司在20多项FDA批准中有参与[5] 其他信息 - EFX 50mg在F1-F3组的HbA1c基线变化为-0.4%，相较于安慰剂组的-0.1%有显著改善[55] - EFX 50mg在F4组的C-peptide基线变化为-0.4%，相较于安慰剂组的-0.2%有显著改善[55]