业绩总结 - 截至2021年第三季度，公司现金储备约为2.15亿美元，预计现金流可支持运营至2023年第三季度[5] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为约1.06亿美元[133] - 公司在2019年6月完成了总额约为1.06亿美元的首次公开募股[133] 用户数据 - 预计到2030年，美国NASH患者将达到3000万[13] - EFX治疗组在16周内实现了62%的患者在纤维化改善且NASH未恶化的比例[146] 新产品和新技术研发 - 预计2022年第三季度将公布HARMONY研究的初步结果[5] - 在Phase 2a BALANCED研究中，EFX在各剂量组中均显示出显著的肝脂肪减少，达到≥30%相对减少的患者比例为100%[34] - EFX的半衰期从不到2小时延长至3-4天，显示出优越的药代动力学特性[15] - EFX在FGF21类药物中报告的疗效数据最强，具有潜在的首创和最佳治疗地位[5] 市场扩张和并购 - 公司在FDA批准方面有超过20次的经验，团队成员在药物开发和商业化方面具有丰富的背景[7] 负面信息 - 基线活检的重读率为46%[39] 其他新策略和有价值的信息 - 在F1-F3的患者中，≥1级纤维化改善且NASH无恶化的比例为70%[39] - 所有剂量组在16周后NASH解决率高，且无纤维化恶化[65] - ALT和AST的LS均值变化在各剂量组中均显著改善，且与安慰剂组相比，变化均为p<0.001[70] - 在16周的治疗后，所有患者的体重变化均为负值，70mg组的平均体重变化为-3.7kg[75] - F4患者中观察到的肝硬化逆转率为16%[90] - 28mg剂量组在第12周的Pro-C3 LS均值变化为-6.1μg/L，显著低于安慰剂组的-1.5μg/L（p<0.001）[54] - 50mg剂量组在第12周的Pro-C3 LS均值变化为-5.9μg/L，显著低于安慰剂组的-1.5μg/L（p<0.001）[54] - 70mg剂量组在第12周的Pro-C3 LS均值变化为-6.7μg/L，显著低于安慰剂组的-1.5μg/L（p<0.001）[54] - F1-F3组的非高密度脂蛋白胆固醇在第16周的基线变化为+12%，F4组为+41%[105] - F1-F3组的高密度脂蛋白胆固醇在第16周的基线变化为+33%，而F4组为-1%[105] - F1-F3组的HbA1c在第16周的基线变化为-0.4%，F4组为-0.4%[108] - F1-F3组的C-peptide在第16周的基线变化为+21%，F4组为+16%[108] - EFX治疗组在体重方面观察到F1-F3组的减重为-15%[110] - EFX治疗组在肝脂肪减少方面，F4组的变化为-48%[119] - EFX治疗组在NASH解决率方面，F4组为-71%[119] - Akero在16周内的MRI-PDFF相对减少为-71%[146] - Akero在ALT指标上实现了-51%的绝对变化[146] - Akero在甘油三酯方面的变化为-48%[146] - Akero在HDL-C方面的变化为+39%[146] - Akero在LDL-C方面的变化为-2%[146] - Akero在脂联素方面的变化为+80%[146] - Akero在HbA1c方面的绝对变化为-0.4%[146] - Akero在50mg QW剂量下实现了71%的肝脂肪最大减少[147] - Akero在肝酶（LFTs）方面表现出显著的减少，且剂量反应一致[147]