业绩总结 - Efruxifermin（EFX）治疗组中，48%的患者实现了NASH（非酒精性脂肪性肝炎）缓解，且未加重纤维化[7] - 在接受EFX治疗的患者中，48%实现了纤维化改善≥1级，28%实现了纤维化改善≥2级[7] - EFX治疗组在12周内的平均肝脂肪减少率为63%（50mg组）和71%（70mg组），而安慰剂组为0%[16] - EFX治疗组在HbA1c、HOMA-IR、C-Peptide和Adiponectin等指标上均有显著改善[8] - 在79名接受EFX治疗的患者中，未因治疗相关不良事件而中断治疗[8] - 28%的EFX患者在16周内实现了≥2级的纤维化改善[27] - 研究的主要终点是12周时肝脂肪分数的绝对变化，所有患者的基线肝脂肪含量均≥10%[9] - 67%的患者有2型糖尿病，且EFX治疗组的体重均有显著下降[14] 用户数据 - 安慰剂组中，只有10%的患者符合MRI-PDFF的响应定义并进行了治疗结束活检[21] - EFX 50mg组的腹泻发生率为53%，显著高于安慰剂组的10%[34] - EFX 70mg组的恶心发生率为45%，而安慰剂组为0%[34] - EFX 50mg组的非高密度脂蛋白胆固醇在16周时减少了20%[42] - EFX 70mg组在16周时的体重平均变化为-3.7kg，相较于安慰剂组的变化为+0.1kg[39] - EFX 50mg组的HbA1c平均变化为-0.4%，相较于安慰剂组的变化为+0.1%[36] - EFX 50mg组的C-Peptide相对变化为-24%[41] 未来展望 - Efruxifermin在改善肝纤维化方面取得了前所未有的进展[59] - Efruxifermin在减少肝脏脂肪方面也显示出前所未有的效果[59] - Efruxifermin确认了NASH的解决，改善了脂质代谢[59] - Efruxifermin在所有剂量下均实现了体重减轻[59] - Efruxifermin在ALT水平上实现了大幅且持续的降低[59] - Efruxifermin在不良事件导致的停药率较低[59] 负面信息 - EFX 28mg组的食欲增加发生率为21%，而安慰剂组为5%[34] - EFX 70mg组的疲劳发生率为25%，与安慰剂组的10%相当[34]