临床试验与治疗效果 - 公司在2022年成功完成了对超过200名患者的ANX005治疗，显示出积极的临床结果[11] - ANX005在治疗亨廷顿病（HD）患者中，患者的综合统一亨廷顿病评分量表显示出超过2分的改善[22] - ANX005在肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗中，所有患者在治疗期间改善或维持了进展速率[24] - ANX005在治疗肌肉力量方面，患者在治疗的第一周内肌肉力量迅速增加，MRC评分的变化为25，安慰剂组为0，显示出28%的患者在8周内获得≥3分的改善[42] - ANX005在2-4周内实现了NfL的统计学显著性降低，P值小于0.05，安慰剂组无变化[42] - ANX005在HD的II期试验中，所有患者的CSF C3水平在治疗期间均有所下降，显示出降低下游补体和改善临床功能的效果[61] - ANX005在ALS的Phase 2a试验中，所有患者在治疗期间的疾病进展速度有所减缓[141] - ANX005在CAD患者中实现了完全的靶向参与，完全抑制C1q及下游补体成分[151] - ANX005在所有患者中完全阻断了红细胞上的补体沉积[165] - ANX005导致胆红素的快速和持续正常化，显示出显著的贫血改善，血红蛋白增加≥2 g/dL，并且有患者血红蛋白超过10 g/dL[165] 未来展望与临床进展 - 公司在2023年和2024年预计将有多个临床结果发布，包括地理性萎缩（GA）和吉兰-巴雷综合症（GBS）的确认试验[9] - 公司预计在2023年下半年完成GBS的III期试验入组[27] - ANX005的III期临床试验预计在2023年下半年完成扩展入组，2024年上半年将获得数据[44] - ANX1502的Phase 1 SAD/MAD研究预计在2023年完成，旨在为患者研究确定剂量[121] - 预计2024年将启动针对多灶性运动神经病（MMN）的Phase 2试验[121] - 2023年上半年将启动针对冠状动脉疾病（CAD）的快速临床验证试验[121] - ANX007在GA的II期试验中，预计在2023年中期获得数据，试验设计为随机、双盲、安慰剂对照[103] - ANX1502的第一阶段多剂量研究预计在2023年底前完成[187] - ANX007的第二阶段数据预计在2023年中期发布[187] 资金与市场机会 - 公司在2022年成功筹集了1.3亿美元的资金，以扩展和延长至2025年的资金使用期限[11] - 公司针对自身免疫和神经退行性疾病的四个旗舰项目，市场机会约为100亿美元[9] - 公司在当前管线指示中，市场机会超过100亿美元[186] 新产品与技术研发 - ANX1502作为首个口服小分子，针对经典补体介导的自身免疫疾病，具有高选择性和强效性，C1s的IC50为0.6 nM[112] - ANX1502在体外溶血实验中的IC50为5 nM，显示出强大的功能抑制作用[112] - ANX1502在25 mg、150 mg和450 mg剂量组中，治疗出现的不良事件（TEAEs）分别为50.0%、37.5%和62.5%[116] - 所有剂量组均未出现严重不良事件（SAEs），且所有TEAEs均为轻度或中度[116] - 450 mg单剂量可维持超过100 nM的药物浓度达12小时，支持每日两次给药的方案[117] - ANX009在血管空间选择性抑制C1q，且在第一阶段试验中耐受良好，提供了持续的C1q抑制[171] - ANX009针对肾小管炎的临床试验正在进行中，预计在2023年上半年获得初步数据[174] - ANX105作为C1q的下一代抑制剂，正在进行健康志愿者的第一阶段研究[178]