
业绩总结 - 针对神经退行性疾病(如ALS和多发性硬化症)的商业机会超过10亿美元[5] - 2022年6月30日,公司现金和投资总额为2630万美元[79] - CNM-Au8的临床试验中,超过350名患者参与了该产品的临床研究[80] 用户数据 - CNM-Au8在RESCUE-ALS II期试验中显示出统计学显著的生存益处,ALS患者死亡风险降低70%[5][19] - CNM-Au8在稳定性复发型多发性硬化症的VISIONARY-MS II期试验中显示出神经功能改善[6][20] - CNM-Au8在ALSFRS-R评分中显示出显著的生存益处,P值为0.2237[36] 新产品和新技术研发 - CNM-Au8的专利保护强大,拥有超过150项已授予的专利和制造商业秘密[6] - CNM-Au8的机制可能与现有疗法互补,以实现更好的疾病控制[17] - CNM-Au8治疗显示出显著的长期生存影响,死亡风险降低70%[41] 市场扩张和并购 - 公司在2023年准备进行可能的商业化,制造扩展正在进行中[80] - HEALEY ALS平台试验处于2/3期阶段,预计将提交新药申请(NDA)[79] 负面信息 - 在研究中,CNM-Au8 30 mg组的治疗出现不良事件的比例为100%[74] - 研究因COVID-19疫情提前结束,实际招募73名参与者,低于计划的150名[51] 其他新策略和有价值的信息 - CNM-Au8治疗在低对比度字母视力(LCLA)方面的48周LS均值差异为3.13,p值为0.056[57] - CNM-Au8在改良多发性硬化功能复合体(mMFSC)中显示出0.28的LS均值差异,p值为0.0207[60] - CNM-Au8治疗的安全性良好,未出现剂量限制性不良事件[73]