新药研发 - ATH434是针对多系统萎缩（MSA）的新药候选，已获得美国和欧盟的孤儿药资格[6] - ATH434在动物模型中显示出神经保护作用，已完成第一阶段临床试验，预计第二阶段将在2022年第一季度启动[49][79] - ATH434的设计旨在穿越血脑屏障，抑制α-突触核蛋白聚集，具有口服给药的便利性[75] - 目前的治疗方法仅针对MSA的症状，而ATH434旨在解决疾病的根本病理[46][76] - ATH434在动物模型中显示出显著的神经保护效果，且在多个实验室的研究中得到了证实[79] - ATH434在单次给药600 mg时，平均消除半衰期可达9.3小时，且快速吸收[83] - ATH434的主要终点是通过脑MRI测量铁含量的变化[92] - 研究显示，脑内铁含量与MSA疾病严重程度呈正相关[90] - ATH434的独特机制是抑制蛋白聚集，可能影响不仅仅是运动症状[94] 临床试验与研究 - 目前正在进行的bioMUSE自然历史研究，计划招募多达20名早期MSA患者[49] - 目前的临床试验样本量为60名早期MSA患者，分布在约30个地点[92] - 在多次给药250 mg bid的情况下，63%的患者报告至少有1个不良事件（AE）[86] - 在单次给药中，600 mg组有17%的患者出现不良事件，而50 mg组无不良事件报告[86] - 目前正在进行的bioMUSE研究中，早期多系统萎缩（MSA）患者的观察期为12个月，样本量为20名[88] 财务与资助 - 公司获得了约50万美元的迈克尔·J·福克斯基金会资助，用于帕金森病的研究[8] - 截至2021年9月30日，公司拥有4130万澳元的强劲资产负债表[97] 知识产权与市场扩张 - 公司在美国获得了两项新专利，扩展了针对神经退行性疾病的下一代化合物组合[8] - 公司在神经学领域拥有经验丰富的管理团队，已获得3项FDA药物批准[6][43] 未来展望 - 预计2022年第一季度将启动Phase 2临床试验[98] - 公司已完成长期毒理学研究，并制造和包装了药物产品（片剂）[79]