临床试验与治疗效果 - Iomab-B的关键临床试验SIERRA正在进行中，目前已完成超过50%的患者入组，显示出对骨髓移植（BMT）条件化的明显价值主张[7] - Iomab-B的主要终点是6个月的持久完全反应（dCR），需要显示出2倍的差异以达成主要终点[39] - 目前针对55岁以上活跃、复发或难治性急性髓性白血病（AML）患者的随机化III期试验中，共有150名患者，分为两组各75名[39] - Iomab-B在SIERRA试验中显示出100%的移植率，且与对照组相比，骨髓移植(BMT)和移植率更高，移植相关死亡率更低[45] - 在针对复发或难治性急性髓性白血病(AML)的患者中，Iomab-B的单药活性在第3天外周血细胞减少率达到98%，第8天外周血细胞完全消失[49] - 数据监测委员会(DMC)在50%入组后未发现安全性问题，预计在75%时进行评估[52] - Iomab-B的治疗使得患者在几天内快速进入骨髓移植的路径，显示出其在急性髓性白血病治疗中的重要性[49] - Iomab-B在治疗复发或难治性AML的患者中，显示出与靶向药物相比，BMT率显著提高，达到18%[49] - Iomab-B的临床数据支持其作为淋巴细胞减少方案的使用，显示出良好的耐受性和有效性[75] - Iomab-B的使用为活跃的复发/难治性AML患者提供了潜在的治愈性骨髓移植途径[58] 技术与研发 - Actinium的AWE技术平台支持多种临床开发领域的抗体放射结合物（ARC）[10] - Actinium的CD45靶向条件化资产是唯一的临床阶段靶向条件化项目，适用于BMT、基因治疗（GeneTx）和CAR-T等[27] - Actinium的ARC技术能够在几天内快速进行条件化，且毒性较低，患者耐受性更好[28] - Actinium目前拥有超过100项专利，显示出其强大的知识产权组合[13] - Actinium在Ac-225研发方面处于全球领先地位，拥有超过100项专利[99] 市场前景与战略 - 2017年，美国仅有约21,000例BMT，显示出BMT的可及性存在显著缺口[24] - 预计在2020年和2021年将有多个临床和企业里程碑[7] - SIERRA试验的初步结果在多个医学会议上获得显著关注，提升了Iomab-B的市场认知度[52] - Iomab-B在治疗急性髓性白血病的患者中，尽管自2017年以来已有8种药物获批，仍有显著的患者群体需要其治疗[56] - 通过靶向条件处理，Actinium预计在未来5年内实现全面产品组合的扩展[102] 未来计划 - Iomab-B Phase 3 SIERRA试验计划在2020年第一季度达到50%的患者入组[107] - Iomab-B Phase 3 SIERRA试验将在2020-2021年完成入组并提供顶线数据[107] - Iomab-ACT计划在2020年获得GeneTx开发合作伙伴[107] - Actimab-A CLAG-M将在2020年上半年完成额外的给药队列[108] - Actimab-A Venetoclax组合试验将在2020年提供概念验证数据[108] - Actimab-MDS关键项目将在2020年下半年生成概念验证数据并启动关键项目[108] - AWE技术平台计划在2020年与Astellas推进合作研究伙伴关系[108]