新技术研发 - Regeneron遗传中心致力于大规模人类基因测序，发现新的靶点，为药物开发提供更高的成功概率[7] - Regeneron利用基因数据指导现有项目的开发，例如利用基因突变来评估药物效果[8] - Regeneron在遗传药物领域投入大量资源，包括siRNA、基因疗法和CRISPR等技术[10] - Regeneron相信技术平台的重要性，遗传药物具有与抗体类似的精准性和特异性[12] - Regeneron扩展了其药物模式组合，从传统的蛋白质治疗到siRNA、CRISPR和基因疗法等多种模式[13] - Regeneron在遗传药物领域取得了进展，目前有六个项目处于临床阶段[14] - Regeneron在NASH领域发现了保护性基因突变，目前已进入临床试验阶段[22] - Regeneron的HSD17B13项目已完成早期人体研究，目前正在进行阶段2的概念验证研究[26] - Regeneron对siRNA技术在中枢神经系统疾病治疗中的潜力感到兴奋，希望能为神经退行性疾病提供新的治疗机会[17] - siRNA在肝脏中被有效传递，现在Alnylam解锁了CNS作为新领域[31] - CRISPR Therapeutics成功在肝脏中系统传递CRISPR组分，将循环TTR水平降低了超过9%[33] - CRISPR/Cas9在肝脏外也有目标，新一代支持酶使得可以进行更精确的修改[34] - 与Intellia合作，进行CRISPR介导的基因插入，展示了血友病和酶替代疗法的前临床数据[35] - 与Decibel合作，将AAV用于遗传缺陷，展示了对听力功能的恢复[36] - 利用抗体将AAV导向特定组织，提高传递效率，这项技术在老鼠和非人灵长类动物中表现出极高效率[38] 市场扩张和并购 - Regeneron在基因药物领域有自家努力，也与其他公司合作，希望未来继续合作[42] 未来展望 - Regeneron发现了对COVID保守的表位，已经选择了作为临床候选的抗体，计划在未来几个月进入临床试验[48]