财务数据和关键指标变化 - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物和受限现金总计3.078亿美元，而2022年12月31日为3.828亿美元 [32] - 2023年第二季度，公司总净运营费用为4790万美元，2022年同期为4650万美元 [32] - 2023年第二季度，研发费用降至3670万美元，较2022年同期减少150万美元 [32] - 2023年第二季度，一般及行政费用增至1110万美元，较2022年同期增加280万美元 [34] - 2023年第二季度，其他收入或费用净额增至50万美元，而2022年同期为支出130万美元 [35] - 2023年第二季度，利息收入增至340万美元，较2022年同期增加330万美元 [35] - 2023年第二季度，利息费用增至500万美元，较2022年同期增加320万美元 [36] - 2023年第二季度，所得税收益降至350万美元，较2022年同期减少400万美元 [36] - 2023年第二季度，归属于普通股股东的净亏损为4560万美元，2022年同期为4210万美元 [37] - 2023年第二季度，基本和摊薄后每股净亏损为0.26美元，2022年同期为0.46美元 [37] - 公司估计，目前手头的现金及现金等价物和预计未来从黑石集团获得的里程碑付款将使公司的资金可维持到2025年 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 obe - cel业务 - FELIX研究中，obe - cel在成人复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者中显示出良好疗效，总缓解率（ORR）从中期分析的70%升至76% [7] - 研究共招募112名患者，94名患者接受了产品给药，给药率为84% [11] - 54%的患者达到完全缓解（CR），21%达到CRi，且很多患者达到微小残留病（MRD）阴性状态 [12] - 中位随访9.5个月时，61%的缓解者仍处于持续缓解状态 [12] - 高肿瘤负荷（骨髓中肿瘤负担超过75%）患者的总缓解率降至约60%，而低于75%的患者总缓解率在80% - 85%之间 [13] - 约3%的患者出现高级别细胞因子释放综合征（CRS），7%的患者出现高级别免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS） [14] - 骨髓肿瘤负担超过20%的患者ICANS发生率升高至10%，低于20%的患者发生高级别ICANS的概率较低 [14] 其他业务 - ALLCAR19研究中，obe - cel在非霍奇金淋巴瘤患者中显示出高代谢完全缓解率，在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中显示出持续缓解 [8] - AUTO4治疗外周T细胞淋巴瘤患者的完全缓解持续超过一年 [8] - AUTO8在多发性骨髓瘤MCARTY 1期研究中进展顺利，预计年底公布首批数据 [8] - AUTO6NG神经母细胞瘤1期研究预计在第三季度启动 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重点是完成商业制造设施Nucleus的验证，计划在2023年底向FDA提交生物制品许可申请（BLA），2024年第一季度向欧洲药品管理局（EMA）提交市场授权申请（MAA） [7] - 公司积极为obe - cel的上市做准备，包括医学事务、完成价值档案和临床中心的引入等工作 [7] - 公司选择Cardinal Health作为美国分销合作伙伴，以支持商业基础设施组件 [24] - 公司计划将obe - cel打造成一个产品系列，开发两个后续产品AUTO1/22和AUTO8 [25] - 公司将开展obe - cel在系统性红斑狼疮（SLE）患者中的1期剂量确认研究，预计2024年初开始 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为FELIX研究的成功数据展示降低了项目风险，有望推动领先项目和业务实现价值提升 [42] - 公司相信obe - cel有潜力成为具有变革性的疗法，满足患者对更安全、更有效的治疗需求 [42] - 公司认为obe - cel的机会不仅限于急性淋巴细胞白血病（ALL），还可拓展到多个适应症，形成产品系列 [42] 其他重要信息 - 公司在第二季度新增了多名重要成员，包括加入董事会的Dr. Robert Iannone、即将接任首席财务官的Rob Dolski、被任命为高级副总裁兼医学事务负责人的Dr. Veronica Hersberger以及被提升为高级副总裁兼项目管理负责人的Miranda Neville [9] - 公司制造过程使用Miltenyi Prodigy机器，具有较高的制造成功率、转导效率和较短的交付时间 [21] - 公司商业制造设施建设进展顺利，预计从破土动工到提交BLA申请的时间为24个月 [22] - 公司预计产品交付时间将从疫情期间的21天降至上市时的16天 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1: 在SLE研究中，是否会测试多个剂量水平，剂量与FELIX适应症相比如何，是否考虑不同的淋巴清除方案，以及FELIX MRD队列的最新情况 - 公司认为SLE适应症所需剂量远低于急性淋巴细胞白血病患者，预计确认一个较低剂量，不进行剂量递增，但保留调整剂量的可能性 [46] - 公司认为无需重新评估淋巴清除方案，因为目前的方案在多种适应症和项目中已达成共识 [47] - 公司将提供低疾病负担患者和MRD患者的最新情况，这有助于改善产品安全性，并考虑在住院患者中给药 [47] 问题2: SLE 1期研究的剂量限制毒性（DLT）监测需要多长时间，以及缩短FELIX产品交付时间能否让更多患者在骨髓原始细胞达到20%之前接受治疗 - 公司参考相关研究，认为DLT监测期可以相对紧凑，可能为10天 [50] - 公司认为缩短产品交付时间有助于治疗，因为疾病进展迅速，且可降低患者感染风险，提高治疗成功率并减少毒性 [50] 问题3: 今年ASH会议的亚组分析将采用何种患者分层方式，以及为何30%的患者在缓解期接受移植 - 公司将对肿瘤负担、风险参数对疗效和安全性结果的影响进行更详细分析，以提供更丰富的数据 [53] - 30%的患者接受干细胞移植符合临床实践，这是医生根据患者具体情况做出的决策，且随着对产品经验的增加，移植率有所下降 [54] - 公司将进一步研究接受移植的患者与未接受移植的患者的疗效差异 [55] 问题4: 狼疮试验的制造过程是否需要额外步骤来提高纯度 - 狼疮患者的制造过程更简单，因为起始材料中白血病细胞污染较少，且所需细胞较少，起始材料更均匀，有望缩短制造过程 [57] 问题5: SLE试验中，哪些临床参数将用于确定最佳剂量 - 最佳剂量的选择将基于治疗能否导致B细胞再生障碍、自身反应性抗体快速下降、狼疮相关综合评分降至基线，同时不引发显著毒性 [60]