业绩总结 - 2023年第二季度研发费用为36,742,000美元，较2022年第二季度的38,212,000美元减少了1,470,000美元[101] - 2023年第二季度总运营费用为47,887,000美元，较2022年第二季度的46,481,000美元增加了1,406,000美元[101] - 2023年第二季度净损失为45,552,000美元，较2022年第二季度的42,059,000美元增加了3,493,000美元[101] - 截至2023年6月30日，现金余额（包括受限现金）为307,832,000美元，较2022年第四季度的382,761,000美元减少了74,929,000美元[101] - 57%的现金在2023年6月30日以英镑持有[101] 用户数据 - Obe-cel在复发/难治性成人急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）患者中，76%的患者达到了完全缓解（CR）或部分缓解（CRi）[6] - 在ALLCAR19研究中，35%的r/r成人ALL患者在中位随访36个月后仍在持续缓解[6] - 在FELIX研究中，94%的患者成功释放了产品，平均从采集到释放的时间为21天[7] - 在FELIX研究中，61%的应答者在未接受后续抗癌治疗的情况下持续缓解[29] - 在FELIX研究中，97%的应答者在10^-4水平下的最小残留病（MRD）检测结果为阴性[28] - 在FELIX研究中，低于3级的细胞因子释放综合症（CRS）和免疫效应细胞神经毒性（ICANS）发生率较低[34] - AUTO1/22在儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）中的分子总体缓解率（ORR）为83%[11] - AUTO4在外周T细胞淋巴瘤中的试验数据显示，4名患者中有4名达到了反应，且2名患者在15和18个月后仍保持完全代谢反应[12] - Obe-cel注射后，CR/CRi率为76%，97%的应答者转为MRD阴性[44] - 在94名患者中，Grade ≥3 CRS发生率为3.2%，Grade ≥3 ICANS发生率为7.4%[44] - 94名患者中，31%接受过3个或以上的治疗方案，33%在注射时骨髓负担超过75%[44] - Obe-cel的Cmax为114,982 copies/ug DNA，Tmax为14天[44] - 56%的患者使用Tocilizumab治疗CRS，17%的患者使用类固醇[35] - 20名接受注射的B-ALL患者中，35%在中位随访36个月后持续完全缓解[43] - Obe-cel的制造过程表现出94%的产品释放率，平均从采集到释放的时间为21天[44] 未来展望 - 公司计划在2023年底向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）[7] - 预计2024年上半年向欧盟和英国提交市场授权申请[55] - 公司计划在2023年底向FDA提交生物制品许可申请（BLA）[110] - 公司在2023年下半年将启动针对系统性红斑狼疮的临床研究[110] - 公司计划每年生产2000多个批次的CAR T细胞产品，以满足全球需求[110] - 目前正在进行的Phase 1研究预计在2023年底前公布初步数据[89] - AUTO8在多发性骨髓瘤中的临床试验正在招募患者，预计2023年底将公布首批数据[12] 合作与研发 - 公司与UCL的强大合作正在探索多种肿瘤类型[110]