临床试验与市场潜力 - AVROBIO计划在2023年启动针对戈谢病(Gaucher disease)和囊性纤维化(cystinosis)的晚期临床试验[14] - 戈谢病的市场规模预计为23,000名患者,治疗成本为每位患者2.3百万美元[15] - 囊性纤维化的市场规模预计为3,500名患者,治疗成本为每位患者4.3百万美元[15] - AVROBIO的GD1临床试验目前已招募6名患者,目标为8-16名患者[35] - 计划于2023年启动针对GD3的随机对照临床试验,预计招募约20名患者[78] - Cystinosis Phase 1/2临床试验已完成,参与患者为6名成年人和青少年[85] 治疗效果与安全性 - AVROBIO的HSC基因治疗方法能够实现生理性细胞酶生产和持续的细胞酶表达[31] - 患者1的肝脏体积在104周内持续减少,符合临床意义,减少幅度达到10%[57] - 患者2的脾脏体积在52周内持续减少,符合临床意义,减少幅度达到20%[60] - 患者的GCase(5-葡萄糖脑苷酶)在外周血白细胞中持续增加,正常范围为1.0-5.0 nmol/mg/hr[71] - 患者的血清白蛋白水平在治疗后逐渐上升,基线为15 g/L,月3时达到20 g/L[73] - 患者在基因治疗后15个月内生物标志物正常化,且未出现与AVR-RD-02药物相关的不良事件[75] - 目前的临床数据表明,皮肤和胃肠粘膜中的cystine晶体减少,安全性和耐受性良好[90] 财务与盈利能力 - AVROBIO的plato®平台预计将实现约90%的毛利率,具有成本效益[17] 未来展望与战略 - AVROBIO预计在未来12个月内将有多个临床和监管里程碑[6] - 预计2023年下半年启动针对肾移植前人群的临床试验[96] - 公司在Gaucher病和Cystinosis的后期试验计划于2023年进行[98] 负面信息与挑战 - 戈谢病患者在酶替代治疗(ERT)后10年仍有43%的非脾切除患者和63%的脾切除患者经历骨痛[28] - 戈谢病1型(GD1)患者在ERT治疗后60%未能达到至少一个治疗目标[28] - 患者1和患者2的毒性代谢物chitotriosidase在评估中稳定或低于酶替代治疗(ERT)基线[52] - 患者1的Lyso-Gb1水平在ERT基线以下稳定或减少,正常范围为≤1.2 ng/mL[51] - VCN(载体拷贝数)在预期范围内,表明持续的植入效果[67] - 患者在基因治疗后未需进行ERT、SRT或其他干预,显示出治疗的有效性[76]
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