业绩总结 - 公司决定将Fabry疾病项目降级，并将重点转向其他临床阶段的溶酶体疾病管线项目[7] - 现金流预计将延续至2024年第一季度[8] 用户数据 - 最近在FAB-GT试验中，五名最新给药患者的数据表明，移植情况存在变异[7] - 在FAB-GT试验中，13名患者的数据表明，耐久性移植时间为9到54个月[19] - 最近给药的五名患者中，AGA酶活性在基因治疗后3-9个月内接近基线水平的减少[12] - 最近给药患者的全血VCN（载体拷贝数）在基因治疗后3-9个月内减少[15] - 最近给药患者的Busulfan洗脱期延长，影响了治疗效果[29] 未来展望 - 计划在2022年进行多项数据和监管更新[8] - 2022年将与监管机构接洽，计划进行Phase 2/3试验[24] 新产品和新技术研发 - 由于Fabry疾病的异质性，可能存在与未治疗Fabry疾病相关的内在抗移植抵抗[7]