产品信息 - AV-101是一种潜在的针对PAH的治疗方法[18] - AV-101是由专有干粉埃马替尼制剂组成的组合产品[19] - AV-101的Phase 1试验在健康志愿者中进行，以确定安全性和耐受性[21] - AV-101的Phase 1试验显示出较低的系统暴露[22] - AV-101在Phase 1试验中表现出良好的耐受性，最常见的不良事件是咳嗽，最高剂量时限于服药后30分钟内[23] 临床试验 - Phase 2b试验中AV-101的目标是针对200名患者进行10mg、35mg和70mg的BID治疗，主要终点是24周时肺血管阻力的变化[24] - 预计Phase 2b试验中AV-101的肺浓度将超过400mg口服依马替尼的剂量[25] - AV-101的Phase 2b/3试验将分为三个部分，所有患者将接受为期24周的治疗，Phase 3的主要终点是6分钟步行距离[26] 市场前景 - 其他潜在的PAH治疗药物包括Acceleron的Sotatercept和Gossamer Bio的Seralutinib，其中Sotatercept已进入Phase 3阶段[27] - AV-101被定位为具有巨大潜力的未满足需求的药物，预计在美国有大约35,000名PAH患者[28] - AV-101已获得FDA和EMA对PAH治疗的孤儿药物认定，且获得了正面的初步监管互动和反馈[29] 知识产权和制造 - AV-101的知识产权保护将延伸至至少2040年，包括多项已颁发的美国专利和正在审批中的其他申请[30] - AV-101的制造和供应链采用专有方法，包括GMP Imatinib Mesylate的加工和填充，以及稳定性测试[31] - AV-101的设备和递送性能表现出高交付和细颗粒剂量，设计用于每天两次服用两粒胶囊[32]