临床试验结果 - CERC-002在COVID-19 ARDS的Phase 2临床试验中显著降低了呼吸衰竭和死亡率，28天死亡率为7.7%，而安慰剂组为14.3%[25] - 在60天的观察期内，CERC-002组的死亡率为10.8%，安慰剂组为22.5%，显示出约50%的死亡率降低趋势[27] - CERC-002在治疗中快速减少了血清游离LIGHT水平，1天内实现约85%的降低[6] - CERC-002在Phase 2临床试验中达到了主要终点，即在28天内存活且无呼吸衰竭的患者比例显著高于安慰剂组，p值为0.044[6] - CERC-002的单次剂量为16 mg/kg，且未观察到与CERC-002相关的严重不良事件[28] - CERC-002组中，白细胞增多症发生率为6名患者（15%），而安慰剂组为4名患者（9.5%）[29] - CERC-002组中，贫血发生率为4名患者（10%），安慰剂组为3名患者（7.1%）[29] - CERC-002组中，肝酶升高发生率为4名患者（10%），安慰剂组为2名患者（4.8%）[29] - CERC-002在急性肾损伤方面，治疗组有3名患者（7.5%），安慰剂组有2名患者（4.8%）[29] - CERC-002在呼吸衰竭方面，治疗组和安慰剂组均有3名患者（7.5%和7.1%）[29] 新产品与研发 - CERC-002的临床开发包括针对COVID-19 ARDS和严重儿童起病的克罗恩病的研究[4] - CERC-007在多发性骨髓瘤患者中的治疗显示出强大的潜力，IL-18水平与生存期相关[43] - CERC-007的剂量递增和扩展试验设计预计招募14名患者进行剂量递增，扩展阶段也为14名患者[47] - CERC-801、CERC-802和CERC-803均获得FDA加速通道和7年孤儿药专属权[71] - CERC-002针对COVID-19相关急性呼吸窘迫综合症（ARDS）有潜在的紧急使用授权（EUA）[74] - CERC-007针对多发性骨髓瘤和成人发作性系统性疾病（AOSD）均有初步数据[74] - CERC-006针对复杂淋巴管畸形的初步数据已发布[74] - CERC-002的COVID-19 ARDS有潜在的全面批准机会[75] 市场展望与策略 - Cerecor已申请突破性疗法和快速通道认证，并计划与FDA讨论紧急使用授权的潜在路径[6] - 公司预计将获得4个来自首创药物的优先审查凭证奖项[73] - 2022年将有多个催化剂推动公司产品的进展[73] - 公司致力于成为首个获得FDA批准的CDGs药物[70]