财务数据和关键指标变化 - 2021年NURTEC ODT净销售额达4.625亿美元，增长3.99亿美元，增幅627%，主要因销量增加和净价实现改善 [41] - 2021年非GAAP基础研发投资为2.871亿美元，较上年增加9170万美元，增幅47%，主要用于产品国际扩张和后期候选产品研发 [42] - 2021年非GAAP基础SG&A费用为6.236亿美元，较上年增加1.95亿美元，增幅45%，主要因支持NURTEC ODT商业销售的促销活动增加 [43] - 截至2021年12月，公司有3.67亿美元现金及现金等价物和有价证券，可从债务工具获取1.25亿美元，1月4日从辉瑞获得5亿美元现金，合作和认购协议完成后可获得约10亿美元流动性 [44] - 第四季度NURTEC ODT净销售额1.9亿美元，较第三季度增长40%，同比增长440%，主要因销量增加和医保报销改善 [36] - 第四季度非GAAP基础研发投资7640万美元，较上一季度增加1860万美元，增幅32%，主要用于rimegepant和后期候选产品 [39] - 第四季度非GAAP基础SG&A费用1.893亿美元，较上一季度增加7530万美元，增幅66%，主要支持NURTEC ODT商业销售 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - NURTEC ODT业务线2021年实现净销售额4.625亿美元，第四季度净销售额1.9亿美元，较第三季度增长40%，同比增长440% [36][41] - 口服CGRP市场2021年全年收入增长超400%，公司收入增长超600%，第四季度公司受益于市场增长和有利季节性因素 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国口服CGRP类药物2021年净销售额约10亿美元，仅占整体偏头痛处方的5% - 6%，该类药物市场份额持续增长，与曲坦类药物相比，TRx和NBRx量季度均增加 [16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与辉瑞就rimegepant在全球市场展开战略合作，推动其全球商业化，目标是将NURTEC ODT快速推向全球更多患者 [9][19] - 公司计划2022年下半年在中国提交rimegepant急性治疗偏头痛的监管申请，若获批将解锁超1.2亿急性偏头痛患者市场 [11] - 公司预计今年提交zavegepant的NDA申请，其为唯一处于后期开发的鼻内CGRP受体拮抗剂，若获批将为患者提供新治疗选择 [12] - 公司收购Channel Biosciences的Kv7平台和从百时美施贵宝获得Taldefgrobep，丰富临床管线，推动创新药物开发 [13][14] - 公司致力于为神经和神经精神疾病患者开发创新疗法，NURTEC ODT在美国偏头痛治疗领域领先，口服CGRP类药物市场增长迅速，有望成为偏头痛一线疗法 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是出色的一年，NURTEC ODT成为同类中处方量第一的偏头痛治疗药物，业务表现超预期，全球战略合作伙伴关系将助力打造世界级偏头痛业务 [7][8][9] - 口服CGRP类药物市场增长强劲，公司将继续投资NURTEC ODT的长期成功，相信其全球商业化将为患者带来更多益处 [16][19] - 公司临床管线强大，新收购的资产将为患者和投资者创造价值，未来将继续提供一流疗法 [29] 其他重要信息 - 公司宣布Jennifer Porcelli加入担任投资者关系副总裁，今日早间发布2021年第四季度亮点和年终业绩总结的新闻稿，稍后将提交10 - K表格 [4] - 公司收购Channel Biosciences的Kv7平台，交易对价包括6500万美元公司股票和3500万美元现金，还有基于成功的里程碑付款和销售里程碑付款 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否对Street预测的今年NURTEC特定收入8.5亿美元给予信心，以及谈谈今年的支出想法，如何平衡支持NURTEC的支出、管道投资与业务退出或拆分的关系 - 公司不提供指导，无法评论8.5亿美元预测，预计费用会有适度增加，新资产会影响费用计算 [100] - NURTEC有巨大潜力，目前的支出与基础设施规模与预期的数十亿美元净收入相匹配，新增资产可降低风险，收购可增强公司实力，公司将继续运营业务，最大化投资者回报 [101][102][104] 问题2: 第一季度比预期更早恢复增长的原因是什么，希望向处方医生传达什么信息以推动口服CGRP类药物尤其是NURTEC ODT的进一步采用 - 第一季度增长通常较慢，但2月开始行业整体恢复增长，原因包括新产品进入市场带来的增量推广，对患者有益 [108][109] - 希望处方医生了解NURTEC ODT风险低、收益高，可用于治疗和预防偏头痛，使用方便，无旧药物的弊端，临床反馈良好，将推动市场发展 [110][111] 问题3: 抗肌生成抑制素分子在DMD研究中未显示对行走指标的影响，公司在数据中看到了什么使其对SMA适应症有信心，Phase 3设计是否考虑与疾病修饰剂如SPINRAZA联合使用；Kv7资产是否仍将癫痫性脑病作为目标适应症，是否有快速上市途径；公司在提供指导方面有何考虑 - 该分子在DMD中未证明作用机制有效，但有大量安全数据，Scholar Rock在SMA中的类似研究显示疗效，且有其他竞争对手也在推进SMA研究，公司认为该分子有潜力成为一流抗肌生成抑制素靶向剂 [115] - 在DMD中该分子安全且耐受性好，但单药治疗无临床益处，SMA中有获批的SMN上调疗法，临床前模型显示有协同作用，因此目标是SMA，研究将与标准治疗和其他疗法联合进行 [116][117] - BHV - 7000有治疗成人难治性局灶性癫痫的临床证据，将推进该方向开发，也致力于探索其治疗小儿癫痫的潜力，包括KCNQ2癫痫性脑病 [117][118] - 目前有很多变量，如辉瑞在欧盟的贡献、预防业务处于早期、竞争环境激烈等，公司明年会更有信心提供指导 [120] 问题4: 2022年商业执行策略上，如何从疫情期间的虚拟销售转向更多实地销售以发展NURTEC业务；在SMA临床策略上，是否会专注于特定亚群，临床试验设计有何想法 - 公司在疫情期间证明了NURTEC的成功，随着疫情缓解，患者流量和医生办公室业务量增加将带来更多机会，公司计划对销售团队进行适度优化，继续强调数字和虚拟销售与实地销售相结合 [123][124][125] - SMA领域发生了很大变化，公司与该领域的思想领袖和专家合作，结合市场上已上市产品的进展，与患者倡导组织合作，仍在确定合适的临床试验设计 [127] 问题5: BHV - 7000在临床试验中的差异化表现如何体现，如何从试验设计角度区分；verdiperstat年中结果的沟通策略是怎样的，披露程度和主导方如何确定 - 第一代和第二代Kv7激活剂对Kv7不具有特异性，有GABA激活成分，BHV - 7000去除了GABA活性，有临床前数据表明仅Kv7激活就足以产生有效疗效 [131] - 目前Kv7激活剂的局限性在于有效时会出现副作用，限制了疗效和患者依从性，BHV - 7000临床前证据显示无此类问题，将在副作用方面体现差异化，有望成为更有效且耐受性好的化合物 [132][133] - HEALEY和ALS试验是多资产共享安慰剂组的平台试验，每个资产读出结果时将公布顶线数据，预计年中公布 [134]