财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为300万美元，较2022年同期的540万美元减少240万美元，降幅44.3%，主要因Motixafortide新药申请支持活动费用降低及AGI - 134临床试验完成 [25] - 2023年第二季度净亏损1850万美元，2022年同期为740万美元；2023年上半年净亏损3070万美元，2022年同期为1240万美元，主要因认股权证重估产生非运营费用 [26][32] - 截至2023年6月30日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款3280万美元，不包括战略合作约3000万美元资金及Kreos Capital债务协议下3000万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞动员业务 - 公司正为Motixafortide 2023年9月9日的PDUFA目标行动日期做准备，若获批将使公司过渡到商业阶段 [7] - 美国干细胞移植动员剂市场潜力约3亿美元，其中多发性骨髓瘤自体干细胞移植约占50% [10] 胰腺癌治疗业务 - 与哥伦比亚大学合作开展的Motixafortide、KEYTRUDA和化疗的2a期COMBAT/KEYNOTE - 202 Triple组合研究，在不可切除的4期胰腺癌患者中显示出显著改善 [14] - 计划在中国开展随机2/3期临床试验，评估Motixafortide与PD - 1抑制剂和标准化疗联合用于一线转移性胰腺癌的效果 [15] - 哥伦比亚大学发起的随机2期临床试验已启动，比较Motixafortide与PD - 1抑制剂cemiplimab和标准化疗联合与单纯化疗的效果 [17] 镰状细胞病治疗业务 - 3月宣布与华盛顿大学医学院合作开展临床试验，评估Motixafortide用于镰状细胞病患者自体造血干细胞基因治疗的效果，预计年底开始招募患者 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国干细胞移植动员剂市场不断发展，保持强劲增长态势，整体市场潜力约3亿美元，其中多发性骨髓瘤自体干细胞移植约占50% [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注Motixafortide在美国的获批和上市，若获批将迅速进入市场，已完成供应和分销设置，并与利益相关者建立关系 [7][38] - 签署Motixafortide在亚洲的独家许可协议，包括1500万美元预付款、最高约5000万美元开发和监管里程碑付款及最高近2亿美元商业里程碑付款，还有分层两位数销售特许权使用费 [11] - 探索Motixafortide在其他治疗领域的应用，如镰状细胞病的自体造血干细胞基因治疗 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为Motixafortide若获批，将为多发性骨髓瘤患者提供更好治疗方案，为移植中心带来更多确定性，公司有能力在多发性骨髓瘤移植市场占据重要份额 [8][9] - 新的合作可能为Motixafortide带来更多全球注册试验机会，有望成为胰腺癌新治疗方案的基础 [19] - 战略合作增强了公司资产负债表，预计有足够资金支持产品上市及后续项目开展，直至2024年下半年甚至更久 [53] 其他重要信息 - 会议中提及的前瞻性陈述不保证未来表现，可能受风险和不确定性因素影响，公司明确表示无更新这些陈述的意图或义务 [2][3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 若Motixafortide获批，药物的上市物流和时间安排，以及是否有任何限制因素 - 若获FDA批准，公司准备迅速进入市场，供应和分销已就绪，与主要专业分销商有协议，过去几个月与利益相关者建立了关系 [38] 问题2: 亚洲合作协议的技术转让要求和时间安排，以及亚洲地区是否接受FDA批准，是否需要进行桥接或验证性研究 - 部分亚洲国家如新加坡、中国香港等可能很大程度依赖FDA批准，无需桥接研究；中国、日本等较大市场可能需要桥接研究；完成交易的一些小条件包括获得以色列创新局批准等，预计未来三到四周完成交易，之后将执行开发计划并进行技术转让 [41][42][43] 问题3: 其他地区合作讨论的成熟度 - 公司目前专注美国市场的获批和上市，虽也在与其他方讨论，但待成功实现美国上市和亚洲技术转让目标后，将更深入地转向其他地区 [44][45] 问题4: 亚洲合作的两个实体之间的关系，以及它们对开发和商业化的帮助 - 主要开发合作伙伴是Gloria Biosciences，投资集团是Hang Seng Technology，目前两者无直接关联 [49] 问题5: 合作方在该地区的商业化经验 - Gloria Biosciences在中国有获批的PD - 1产品，并已在两个适应症获批且上市，该PD - 1在中国和全球都有重要的开发计划 [50][51] 问题6: 合作方是否会使用当地的PD - 1进行联合治疗 - 合作方将使用其获批的PD - 1进行胰腺癌联合治疗 [52] 问题7: 亚洲合作的预付款和投资是否能避免使用Kreos Capital的其他贷款，以及未来季度的预期现金消耗 - 合作显著增强了公司资产负债表，预计有足够资金支持上市及后续项目，直至2024年下半年甚至更久；目前季度现金消耗在750 - 1000万美元之间，上市相关工作完成后预计降至700 - 800万美元 [53][54]