财务数据和关键指标变化 - 2022年全年研发费用为1760万美元，较2021年的1950万美元减少190万美元，降幅9.7%，主要因与Motixafortide新药申请支持活动相关费用降低以及已完成的Motixafortide GENESIS临床试验费用减少，不过AGI - 134研究费用增加和薪资及相关费用增加部分抵消了降幅 [31] - 截至2022年12月31日，公司持有现金、现金等价物和短期银行存款5110万美元，不包括根据与Kreos Capital的债务协议可获得的3000万美元，公司认为资金足以支持当前计划运营至2024年上半年 [89] 各条业务线数据和关键指标变化 Motixafortide（APHEXDA） - 用于多发性骨髓瘤患者自体移植的干细胞动员，市场研究显示美国干细胞动员市场规模为3.6亿美元，全球为5亿美元且稳步增长 [5] - GENESIS III期临床试验达到所有主要和次要终点，具有高度统计学意义，近90%接受APHEXDA治疗的患者在单次给药APHEXDA加GCSF后，仅需一次单采即可收集到用于移植的最佳细胞数量，效果优于单独使用GCSF [24] Motixafortide用于转移性胰腺癌（PDAC） - 与哥伦比亚大学合作开展的研究者发起的转移性PDAC试验正在进行，预计今年获得首批患者数据 [8] - 与GenFleet Therapeutics合作，计划于2023年开展一项针对约200名一线转移性PDAC患者的随机IIb期临床试验 [28][33] Motixafortide用于镰状细胞病的干细胞动员 - 与华盛顿大学医学院合作开展临床试验，预计2023年启动，将评估Motixafortide单药治疗以及与那他珠单抗联合治疗的效果 [10][14] 研究性瘤内抗癌疫苗AGI - 134 - 转移性实体瘤的I/II期研究达到安全性和耐受性的主要终点，并在多个生物标志物上显示出免疫活性，目前正与科学顾问委员会协商评估潜在开发计划途径 [70] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国干细胞动员市场规模为3.6亿美元，全球为5亿美元且稳步增长，增长驱动因素包括接受干细胞移植的老年患者增多以及更有效的诱导方案使后续动员足够数量的干细胞用于移植更具挑战性 [5] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划独立商业化APHEXDA，通过针对性地向关键移植中心推广，加快药物向患者的供应并实现资产价值最大化 [25] - 专注于美国市场，待APHEXDA在美国获批并成功推出后，再考虑与潜在合作伙伴合作开拓其他地区市场 [39] - 继续推进Motixafortide在胰腺癌和镰状细胞病基因治疗等领域的临床试验，评估其在更多未满足医疗需求适应症中的临床应用 [73] - 评估AGI - 134的潜在开发计划途径，探索其在肿瘤治疗中的应用 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入2023年势头良好，正在为首个干细胞动员疗法在美国获批做准备，PDAC项目也取得显著进展，期待今年获得重要数据并启动合作研究，对公司进展感到满意并对今年的成就充满期待 [66] - 基于APHEXDA干细胞动员的疗效、安全性、耐受性和药物经济学数据，公司希望其最终获批，并已积极开展关键的上市前活动 [69] 其他重要信息 - 公司参加了2023年在佛罗里达州奥兰多举行的Tandem会议，这有助于提升公司在造血细胞移植和细胞治疗领域的知名度，未来计划在合适的会议上继续参与和展示 [30] - 公司聘请了Holly May领导美国业务，Kevin Campbell担任美国销售和市场开发主管，还增加了多名有经验的人员负责关键商业化职能，组建了美国商业领导团队 [6][26][27] - 公司聘请了Tami Rachmilewitz担任首席医疗官，其经验将有助于推进NDA审查流程、拓展Motixafortide临床开发、评估AGI - 134下一步临床开发步骤以及增加开发管线资产 [88] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 哥伦比亚大学赞助试验的首批数据包含多少患者，是否主要是缓解率数据，是否会有EFS和美国数据 - 数据可能包含10名患者，主要关注缓解数据 [36] 问题: 商业化人员配置的阶段安排，是否取决于获批情况 - 公司正在进行前期市场活动投资，会合理安排人员进入市场的阶段，接下来将安排能与支付方和经济管理人员沟通的人员进入市场 [38] 问题: 2023年3月如何看待Motixafortide在美国以外地区的商业化，以及这对肿瘤学其他适应症讨论的影响 - 公司在APHEXDA美国获批并成功推出前不会开展其他地区业务，之后会与潜在合作伙伴合作，目前资源和人才集中在美国市场 [39] 问题: 随机IIb期试验的方案是否确定 - 方案已确定 [59][60] 问题: Motixafortide在基因治疗中有哪些特别适合采集干细胞的适应症 - 除了已知的镰状细胞病基因治疗，还关注罕见病领域的一些适应症，如溶酶体贮积症，以及体内和体外慢病毒方法相关的治疗领域 [42][62] 问题: AGI - 134是否会获得加速审批待遇 - 目前研究尚处于早期，刚完成首次人体研究，询问FDA加速审批计划可能过早，下一步理论上是开展II期研究 [45] 问题: APHEXDA上市准备工作还有哪些，目标美国移植中心中已有多少从临床试验中了解Motixafortide - 公司在物流、分销合同、灭菌、州许可等方面积极准备，还将招聘销售专业人员，确保在获批时有足够时间让他们熟悉客户和账户 [51][55] 问题: AGI - 134研究中患者之前接受的检查点抑制剂治疗是单药还是联合治疗 - 可能是联合治疗，但目前没有相关数据披露 [94]