财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为870万美元,较去年同期增加了640万美元,主要是由于DRAGON和PHOENIX研究的开支增加以及给研发团队的股权激励费用增加 [29] - 第三季度管理费用为220万美元,较去年同期增加了80万美元,主要是由于股权激励费用增加 [30] - 第三季度净亏损为1090万美元,较去年同期增加了850万美元 [30] - 公司第三季度现金流入650万美元,主要来自于认股权证行权、ATM发行和研发退税,现金流出为940万美元,净现金流出290万美元,第三季度末现金余额为5450万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的两项关键临床试验为DRAGON(III期Stargardt病)和PHOENIX(III期地理性萎缩) - DRAGON试验已完成104例患者入组,这是有史以来最大规模的青少年Stargardt病III期试验 [41] - PHOENIX试验目前已有6-7例患者入组,预计需要1年到14个月完成430例患者的入组 [44] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在全球范围内开展Stargardt病和地理性萎缩的III期临床试验,涵盖了中国、欧洲和北美等地区 [63] - 目前大部分Stargardt病和地理性萎缩的临床试验和观察性研究都集中在北美和欧洲地区 [64] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发一种名为Tinlarebant的口服药物,作用机制是结合血清视黄醇结合蛋白4(RBP4),从而减少视黄醇向眼睛的传递,从而减缓Stargardt病和地理性萎缩的进展 [3][4] - 公司认为这种早期干预的方法,针对非炎症性的视网膜病变,是最有希望减缓Stargardt病和地理性萎缩进展的方法 [3] - 与目前已上市的治疗地理性萎缩的补体抑制剂相比,Tinlarebant作为一种口服药物,具有更好的安全性和降低用药负担的优势,有望成为更受患者青睐的治疗选择 [71][72] - 公司还认为Tinlarebant可以在早期和晚期地理性萎缩中都发挥作用,而补体抑制剂只能针对晚期炎症性病变 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Tinlarebant有望成为Stargardt病和地理性萎缩的首个获批治疗药物,满足了这两种疾病的重大未满足医疗需求 [4] - 公司已获得Tinlarebant的快速通道、罕见儿童疾病和孤儿药资格认定,并拥有至2040年的专利保护,未来还将申请专利期延长和新专利,预计可获得更长的专利保护期 [4] - 公司预计Stargardt病III期试验的中期结果将于2024年下半年公布 [5] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jennifer Kim 提问 询问PHOENIX试验的患者入组进度和未来研发费用的预测 [38][39] Nathan Mata 和 Hao-Yuan Chuang 回答 - PHOENIX试验目前已有6-7例患者入组,预计需要1年到14个月完成430例患者的入组 [44] - 由于PHOENIX试验刚刚启动,未来研发费用的预测还需要观察临床试验的进展情况,待明年第一季度有更多数据后会有更准确的预测 [47][48] 问题2 Basma Radwan 提问 询问是否会提供III期DRAGON试验患者基因型和表型的更多分析 [53][54] Nathan Mata 回答 - 公司将在2024年ARVO大会上提供III期DRAGON试验患者基因型和表型的更多分析,包括为何有5例患者在两年治疗中未出现任何萎缩性病变 [54][55] - III期DRAGON试验的设计与II期基本一致,只是扩大了年龄范围至12-20岁,并要求入组时必须有萎缩性病变 [55][56] 问题3 Yi Chen 提问 询问III期DRAGON试验基线时萎缩性病变的大小是否具有代表性,以及这对试验结果有何影响 [59][60] Nathan Mata 和 Tom Lin 回答 - III期DRAGON试验入组患者的基线萎缩性病变平均大小为2平方毫米,这是公司希望的目标范围,因为这种较小的病变更有可能对药物治疗产生反应 [60][61] - 这104例青少年Stargardt患者来自全球,应该能较好地代表整个Stargardt患者群体,因为此前还未有如此大规模的Stargardt临床试验 [62][63][64] 问题4 Yi Chen 提问 询问如果PHOENIX试验的结果与Stargardt II期和III期类似,Tinlarebant相比已批准的地理性萎缩药物有何竞争优势 [69] Nathan Mata 回答 - 如果Tinlarebant能达到与已批准药物类似的20%病灶进展抑制效果,但具有更好的安全性和更低的用药负担,预计患者会更青睐选择Tinlarebant [71][72] - Tinlarebant作为一种靶向视黄醇代谢的口服药物,可以应用于早期和晚期地理性萎缩,而已批准的补体抑制剂只能针对晚期炎症性病变 [72]