业绩总结 - Tinlarebant（LBS-008）在24个月的治疗中，5名受试者未出现DDAF病变发展，且Tinlarebant治疗组的DDAF病变增长显著低于对照组（p<0.001）[46] - Tinlarebant的5毫克每日剂量有效降低RBP4水平，平均约为基线的80%[45] - 在Tinlarebant治疗期间，大多数受试者的视力稳定，24个月后平均损失5个字母（损失少于10个字母不被视为临床显著）[47] 用户数据 - Stargardt病（STGD1）患者的市场机会为每10,000人中有1人，且目前没有FDA批准的治疗方案[13] - 干性年龄相关性黄斑变性（GA）患者预计从2020年的1.96亿人增长到2040年的2.88亿人[13] 未来展望 - Belite Bio的临床试验“DRAGON”研究已完成104名受试者的入组，预计在2024年下半年公布中期结果[10] - Belite Bio在美国获得了STGD1的快速通道认证、罕见儿童疾病和孤儿药物认证[11] 新产品和新技术研发 - Tinlarebant是一种新型的每日一次口服药物，旨在通过减少视网膜结合蛋白4（RBP4）向眼睛的视黄醇输送来减缓或停止STGD1和GA的进展[29] - Tinlarebant治疗在24个月内实现了平均80%的RBP4水平降低[63] - 在Tinlarebant治疗组中，DDAF视网膜病变的生长率显著低于ProgStar队列，变化为0.51±0.4 mm²，相较于ProgStar的1.00±1.3 mm²，p<0.001[59] 安全性和耐受性 - Tinlarebant的剂量为每日5mg，且在青少年STGD1患者中安全且耐受良好[74] - 在临床试验中，Tinlarebant组中≥70% RBP4降低的患者比例为1/3[52] - 试验中，Tinlarebant组的视力改善（BCVA）在研究结束时达到统计学显著性[66] - 试验招募了13名患者，主要测量安全性和耐受性[53] - 试验显示，Tinlarebant治疗组的夜间视力障碍发生率为7.7%[63] - 试验中，Tinlarebant组的延迟暗适应发生率为69.2%[63] - 在试验结束后28天，RBP4水平恢复至基线的87%[69] - Tinlarebant的临床试验设计包括全球范围内的双盲对照研究，计划招募约430名患者[67] 其他新策略 - Belite Bio的产品候选药物在临床开发和监管里程碑方面的进展可能会受到多种因素的影响，包括安全性和有效性的证明[24] - Belite Bio拥有14个活跃的专利系列，主要成分专利有效期至2040年[30]