财务数据和关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金为5740万美元 [16] - 2023年第二季度研发费用约为550万美元，去年同期为160万美元，增长主要因PHOENIX试验费用及研发团队扩张导致的工资增加 [16] - 2023年第二季度G&A费用为140万美元，去年同期为90万美元，增长源于专业服务费和工资增加 [16] - 本季度净亏损680万美元，去年同期为240万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - 18个月治疗数据显示，视网膜病变增长减缓，预计2023年第四季度公布24个月最终数据 [3] - 全球III期Stargardt试验已完成入组，预计2024年年中获得中期数据 [3] - 全球III期GA干性AMD试验已开始入组 [3] 药物研发业务 - 研发药物Tinlarebant是新型每日口服片剂，可结合血清视黄醇结合蛋白，减少视黄醇向眼睛的输送，减缓或阻止毒性视网膜衍生物形成 [5] - 已获得快速通道指定、罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，首个专利将于2035年到期，新专利申请将使专利组合延长至2050年代 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前Stargardt病无获批治疗方法，GA无获批口服治疗方法，口服治疗预计将占据更广泛的晚期干性AMD市场 [5] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于Tinlarebant药物研发，针对Stargardt病和GA干性AMD早期干预，减缓疾病进展 [5] - 开展多项临床试验，推进药物审批进程 [3] 行业竞争 - 目前市场上针对Stargardt病和GA干性AMD的治疗方法有限，公司药物具有潜在竞争优势 [5] - 与注射治疗相比，口服治疗具有更低的治疗负担和更高的患者接受度，公司认为口服治疗获批后患者将更倾向于选择 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为早期干预针对新兴视网膜病变是减缓Stargardt病和GA干性AMD疾病进展的最佳方法，目前仍有大量未满足的医疗需求 [5] - 公司对Tinlarebant药物的临床试验结果表示乐观，认为有望获得积极结果并加速药物审批 [5] - 口服治疗在老年AMD患者中具有更大的市场潜力，公司对其未来前景充满信心 [50] 其他重要信息 临床试验数据 - 18个月数据显示，视黄醇结合蛋白4水平较基线降低约80%，达到目标阈值 [7] - 与自然史研究相比，联合病变增长率降低约60% [8] - 视觉敏锐度在18个月内保持稳定，通常患者每年会损失4 - 6个字母 [10] 安全性数据 - 未发现系统性毒性或不良事件，主要不良事件为色觉异常（黄视症）和暗适应延迟 [11][34] - 多数患者出现黄视症，但无人因该症状退出研究，且随着时间推移有恢复迹象 [11] - 暗适应延迟通常为8 - 12分钟，严重情况下可达20分钟，不影响研究进行 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 24个月时Stargardt病II期试验的疗效预期如何，特别是DDAF病变增长率的降低情况 - 预计至少有50%的降低，且会比目前略高，未来两到三个月内不会有显著变化 [43] 问题2: 24个月时从QDAF病变到DDAF病变的转化率会有什么变化 - 预计到24个月时至少有两名受试者会发生转化，公司研究中的转化率将低于ProgStar研究，符合公司假设 [19] 问题3: Stargardt病II期试验的退出情况是否有更新，24个月时是否仍预计有12名患者 - 预计不会有额外患者退出，此前因失访损失一名患者，无人因安全或不良事件退出 [43] 问题4: III期DRAGON研究纳入标准中病变大小限制在三个显示区域的理由是什么 - 早期干预是最佳方法，较小病变对治疗反应更好，自然史研究显示较小病变生长速度更快，炎症在较大病变中才会出现 [20] 问题5: DRAGON研究原计划入组90名青少年患者，实际入组100名，差异原因是什么 - 停止入组时，筛查队列中有约20名患者，其中约10名符合研究标准，因此最终入组约100名患者 [48] 问题6: 在明年中期数据公布前，是否考虑披露DRAGON研究患者的基线特征 - 目前正在与DSMB和FDA讨论，接近日期时再进行讨论 [49] 问题7: 10月24个月数据是否有考虑的展示场所 - 公司期待在今年的AO会议上展示24个月数据，会议将于11月初举行 [24] 问题8: 视网膜血管炎是与注射有关，还是与药物本身或补体抑制剂的作用机制有关 - 可能是两者的结合，但个人认为更多与注射操作本身有关，其他研究中也曾出现类似情况，且在III期研究中未发生 [66] 问题9: 新获批药物商业化后是否可能出现类似不良事件 - 很有可能，预测会出现 [69] 问题10: DRAGON试验样本量增加到100名，是否增加了获得疗效信号的信心 - 不是为了改变治疗效果大小，而是为了增加统计效力，即更有信心认为治疗效果在两年内是持久的，额外的10名受试者增加了这种效力 [73] 问题11: 公司目前的现金余额和烧钱率能维持多少个季度 - 预计按当前速率，现金可维持到2025年底 [78]