业绩总结 - 2022年第二季度，公司的研发费用为1258.2万美元，较2021年同期的522.4万美元增长了141%[110] - 2022年第二季度，总运营费用为1747.4万美元，较2021年同期的843.5万美元增长了106%[110] - 2022年第二季度，公司的净亏损为1725.8万美元，较2021年同期的839.9万美元增长了105%[110] - 截至2022年第二季度末，公司现金、现金等价物和投资总额为1.5亿美元[110] 用户数据 - BMF-219的目标人群包括约2,500名MLL-r患者、25,000名DLBCL患者、35,000名MM患者和27,000,000名糖尿病患者[17] - 预计美国每年有约2,500名MLL重排患者和7,500名NPM1突变患者可接受BMF-219治疗[38][42] - 新诊断的多发性骨髓瘤患者中，约有20-50%存在MYC基因失调或易位[60] - 复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，约50-70%存在MYC基因失调[60] - 约10,000名（40%）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者为双重和三重击及双重表达者（BCL2和MYC过表达）[60] 新产品和新技术研发 - BMF-219是临床阶段的主要资产，旨在治疗基因定义的癌症和代谢疾病[2] - BMF-500作为新一代FLT3抑制剂，正在进行临床前研究[107] - BMF-219的作用机制是通过共价结合menin，阻断menin-MLL蛋白相互作用，从而影响重要的致癌基因[45] - 采用FUSION™系统，Biomea Fusion能够创建一系列新型共价药物，以改善和延长患者的生命[7] 临床试验和效果 - 预计2022年将进行多达7种肿瘤类型和糖尿病的临床试验[17] - BMF-219在治疗r/r急性白血病、r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤和r/r多发性骨髓瘤的临床试验中，剂量扩展组的患者数量为12[21] - BMF-219的单药完全缓解率在6个月内约为10%[18] - BMF-219在急性白血病细胞中，6小时内关键基因的表达减少高达80%，24小时后减少超过90%[48] - BMF-219在多发性骨髓瘤细胞系中表现出99%以上的致死率[70] - BMF-219在糖尿病动物模型中，经过两周治疗后，能够使大多数糖尿病动物的血糖水平正常化[98] - BMF-219在28天的治疗中，HbA1c水平显著降低3.5%[102] 市场扩张和并购 - BMF-219在MLL重排和NPM1突变细胞系中，治疗后超过90%的细胞被杀死，显示出优于非共价menin抑制剂的细胞杀伤效果[52] - BMF-219在KRAS突变细胞系中以1.1μM浓度实现近乎完全的生长抑制[85] - BMF-219在不同遗传背景和Rai分期的CLL体外模型中显示出显著的生长抑制效果，抑制率可达100%[92] 负面信息 - BMF-219的临床研究计划正在招募多达7种肿瘤类型和糖尿病患者[104]