财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度运营费用约为1.11亿美元,其中研发费用8500万美元,管理费用2600万美元 [26][28] - 公司在10月份进行了4.99亿美元的资本融资,加上第三季度末约7.58亿美元的现金和现金等价物,将支持公司运营至2026年 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进三个主要资产的中期和后期临床试验,包括emraclidine、tavapadon和darigabat [8][9][12][13] - emraclidine正在进行两项潜在注册性试验EMPOWER-1和EMPOWER-2,预计2024年下半年公布数据 [10][11][17] - tavapadon正在进行三项III期试验TEMPO,预计2024年上半年公布TEMPO-3数据,下半年公布TEMPO-1和TEMPO-2数据 [12][18] - darigabat正在进行II期实现试验,预计2024年中期公布数据,同时还启动了II期ADAPT试验用于恐慌障碍 [13][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在探索emraclidine在阿尔茨海默病精神病性症状(ADP)适应症的潜力,正在进行I期健康老年受试者试验 [17] - 公司正在开发一种选择性κ-阿片受体拮抗剂(KORA),正在评估其在主要抑郁障碍和物质使用障碍等适应症的潜力 [22][24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为自己拥有业内最强大的神经科学管线,2024年将是关键一年,预计将有3个资产在3个适应症中获得中期和后期数据 [8] - 公司正在为潜在的2025年两个新药申请做准备,同时也在积极探索现有项目的生命周期管理机会 [9] - 公司认为emraclidine有望成为下一代抗精神病药物,通过选择性靶向M4途径来减轻精神病症状而不会引起当前抗精神病药物的常见副作用 [10] - 公司认为tavapadon作为首个D1/D5部分激动剂有望成为帕金森病症状治疗的变革性疗法,能够提供持续的运动控制和良好的耐受性 [12] - 公司认为darigabat作为选择性GABAA受体正向调节剂有望成为治疗难治性癫痫和恐慌障碍的新选择,具有与苯二氮卓类药物相当的抗癫痫和抗焦虑活性,但耐受性更佳 [13][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身拥有业内最强大的神经科学管线,2024年将是关键一年,有望在三个不同适应症中获得多个中期和后期数据读数 [8] - 公司最近的资本融资大大增强了资产负债表,将现金流延长至2026年,远超所有预期的2024年数据读数 [26][27] - 公司正专注于执行并最大化每个主要资产的价值创造机会,正在积极准备可能在2025年提交两个新药申请 [9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Michael Yee 提问 对于emraclidine,公司采取了哪些措施来提高患者入组速度和数据质量?对于癫痫研究,公司如何应对对照组的高安慰剂反应? [34][35] Ray Sanchez 回答 公司正在采取多项措施来提高emraclidine试验的患者入组速度和数据质量,包括密切关注试验点的患者来源和评估者质量,并采取严格的安慰剂反应降低策略。对于癫痫研究,公司也采取了类似的方法,通过患者选择标准和每个试验点的安慰剂反应降低方案来应对这一挑战。 [35][36][37][38] 问题2 Paul Matteis 提问 公司如何看待emraclidine在最近TAR-1试验中出现的高安慰剂反应,以及公司如何在emraclidine试验中监测数据质量? [40][41] Ray Sanchez 回答 公司每月甚至更频繁地对emraclidine试验的盲态数据进行审查,密切关注所有参数是否一致,一旦发现问题就会介入并要求试验点进行评估者再培训。公司还采取了严格的患者选择标准和每个试验点的标准化安慰剂反应降低方案,相信这些措施将有助于最大程度降低安慰剂反应。 [42][43][44] 问题3 Mohit Bansal 提问 公司如何看待tavapadon作为多巴胺受体激动剂在帕金森病治疗中的地位,以及公司对darigabat在癫痫研究中入组缓慢的原因和应对措施? [50][51][54][55] Ray Sanchez 回答 公司认为tavapadon作为首个选择性D1/D5部分激动剂,有望成为帕金森病症状治疗的变革性疗法,能够提供持续的运动控制和良好的耐受性。对于darigabat在癫痫研究中入组缓慢的原因,主要是由于患者正在服用3A4诱导剂类药物,这会影响darigabat的药代动力学,公司已经通过开展药物相互作用试验来解决这一问题,并增加了试验点和国家数量来提高入组速度。 [51][54][55]