财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度，公司净亏损（含Calyxt）为3000万美元，即每股亏损0.58美元，而2022年同期亏损为3200万美元，即每股亏损0.70美元，净亏损减少200万美元，主要因来自终止经营业务的净收入减少100万美元 [33] - 2023年第一季度，调整后净亏损（含Calyxt，排除非现金基于股票的薪酬费用）为2800万美元，即每股亏损0.55美元，2022年同期亏损为2900万美元，即每股亏损0.64美元 [45] - 截至2023年3月31日，不包括Calyxt，公司现金、现金等价物和受限现金头寸为8800万美元，而截至2022年12月31日为9500万美元，差异主要反映3000万美元现金流出及2300万美元净现金流入 [22] - 2023年前三个月，不包括Calyxt的净亏损为2000万美元，2022年同期为2800万美元，净亏损减少50万美元，主要因采购和外部费用减少400万美元、人员费用减少300万美元，几乎被净财务损失增加500万美元和其他经营费用增加100万美元抵消 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 BALLI - 01临床研究 - 公司内部制造的产品候选药物UCART22在法国对第一名患者进行了给药，该产品针对CD22，用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者的安全性和临床活性评估 [3][19] MELANI - 01临床研究 - 为专注于异基因CAR - T细胞产品候选药物UCART22、UCAR20x22和UCART123的开发，公司决定停止对评估UCARTCS1的MELANI - 01研究的患者招募和治疗 [20] AMELI - 01临床研究 - 评估UCART123用于复发/难治性急性髓系白血病患者的研究继续推进，正在FCA 2 - 剂量方案组招募患者 [30] NAtHaLI - 01研究 - 公司正在招募患者参与评估UCART20x22的NAtHaLI - 01试验，UCART20x22是公司首个为复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者开发的异基因双CAR - T细胞产品候选药物 [8][31] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将资金净收益用于专注开发异基因CART - T细胞产品候选药物UCART22、UCART20x22和UCART123的管线，并停止UCARTCS1患者的招募和治疗 [5] - 公司认为其现成的治疗方法以及完全内部制造UCART - T产品候选药物的能力，使其在市场上具有竞争优势，有可能最大限度地提高符合条件的患者及时接受治疗的机会 [26] - 为优化资源，公司决定将开发工作集中在BALLI - 01、AMELI - 01和NAtHaLI - 01研究上，停止MELANI - 01研究 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对临床试验的进展以及2023年即将到来的里程碑感到兴奋，将继续利用基因编辑和一系列突破性创新进行临床开发，以改变癌症和罕见遗传疾病患者的生活 [35] - 基于当前计划，公司预计其现金储备可维持到2024年第三季度 [18][22] 其他重要信息 - 2023年1月13日，Calyxt、Cibus和其他各方达成合并协议，预计Calyxt合并将于2023年第二季度完成，合并后公司预计持有合并后公司约2.4%的股权，Calyxt在截至2023年3月31日的财务报表中作为终止经营业务列示 [10][11] - 公司宣布实施使用赛诺菲的阿仑单抗作为淋巴清除方案的一部分，用于BALLI - 01、AMELI - 01和MELANI - 01临床试验，该药物的加入与持续的淋巴清除和显著更高的UCART - T细胞扩增相关，有助于提高临床活性 [16][21] - 公司宣布完成2月份发起的2500万美元存托股份的全球发售，净收益约为2280万美元 [17] - 公司获得欧洲投资银行高达4000万欧元信贷安排的第一笔2000万欧元资金 [5] - 公司有2篇摘要被即将举行的美国细胞与基因治疗学会年会接受，将展示AMELI - 01临床试验评估UCART123的临床数据以及多重复合工程用于高效生成CART - T细胞的临床前数据 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: UCART123在ASGCT会议上展示的新数据内容 - 即将在ASGCT会议上的口头报告是ASH报告的重演，目前正在进行2 - 剂量方案组的招募，相关数据将在后续公布 [49] 问题2: UCART22完成第一名患者28天剂量限制毒性期后，后续患者给药等待期及下一步计划 - 第一名和第二名患者之间有28天的完整DLT等待期，但后续患者可以同时招募，公司将在今年晚些时候更新UCART22的数据 [37] 问题3: 根据现金指引，是否预计季度间现金消耗基本持平 - 今年剩余时间季度间现金消耗应保持持平 [50] 问题4: UCART22内部产品与之前产品的表现对比 - 公司目前正在欧盟和美国招募使用完全内部制造的UCART22产品的患者，相关数据将在今年晚些时候更新 [52] 问题5: 添加阿仑单抗对整体安全性的影响 - 阿仑单抗在淋巴清除方案中对实现持续的淋巴清除和最佳的UCART扩增及临床活性非常重要，使用或不使用阿仑单抗在安全性方面没有显著差异 [38] 问题6: 对于2 - 剂量方案，是否会根据患者疾病负担调整剂量水平 - 2 - 剂量方案从剂量水平2开始招募，假设在疾病负担较低时给予第二剂，可降低CRS水平 [67] 问题7: UCART20x22项目的招募热情程度 - 参与该研究的所有研究人员对此研究都非常热情，特别是因为该研究不涉及CD19，脱离了CD19治疗领域 [41] 问题8: 是否预计在某个时间重启UCARTCS1项目，该项目是否有已给药患者及是否会有相关数据，UCART20x22针对的是CD19初治还是CD19复发患者，以及相对于已获批的CD19疗法或ALLO CD19项目期望达到的临床特征 - 公司认为CS1是一个很好的靶点，如果有机会和手段，会考虑重启该项目；UCART20x22研究中，曾接受过任何形式CD19导向治疗的患者以及因各种原因无法接受CD19导向治疗的患者均符合入组条件，目前该项目被视为CD19导向治疗后的额外治疗选择 [56][57][73][74] 问题9: AMELI和NAtHaLI研究目前招募的患者类型，以及如果达到推荐的II期剂量，可能的剂量扩展试验情况 - 参与研究的患者均为经过大量前期治疗的患者；ALL研究在扩展阶段将对12岁以上的青少年和成年人开放，UCART123研究目前针对18 - 65岁成年人，UCART20x22研究针对18 - 80岁成年人，UCART20x22的第一个逻辑扩展队列是大B细胞淋巴瘤领域 [60][61][80] 问题10: ASGCT会议上AML数据展示是否有患者的额外随访情况 - ASGCT会议上UCART123的口头报告将是ASH报告的重演，使用与ASH相同的数据截止点 [82] 问题11: 公司的制造能力是否有短期可货币化的闲置产能，还是计划全部用于自身 - 公司的制造主要用于内部使用，但也愿意为合作伙伴制造产品，不过公司不将自己定位为潜在的合同制造组织 [97][98] 问题12: 更改阿仑单抗在试验中的商品名后，监管情况如何，阿仑单抗已获批是否足够，是否需要同时做其他工作以使其作为淋巴清除方案获批 - 公司2021年与赛诺菲就阿仑单抗供应达成合作，阿仑单抗已在其他适应症获批，公司预计利用这一点以及监管机构对该产品的熟悉度，但仍需证明其在CAR - T试验中的重要性 [100] 问题13: 何时大致能获得欧洲投资银行贷款的下一笔资金 - 公司已满足提取1500万欧元B部分贷款的条件，但何时提取取决于发行认股权证的时间，目前尚未做出决定 [88] 问题14: 当前现金指引是否考虑了收购情况 - 公司对2024年第三季度的现金指引假设会提取欧洲投资银行贷款的B部分 [89] 问题15: 关于UCART20x22项目，目前达到的剂量水平以及今年数据读出的相关情况 - 公司预计今年晚些时候公布UCART20x22研究的首例人体数据 [64]