业绩总结 - 截至2022年9月30日，公司现金余额为1780万美元[3] - 截至2022年9月30日，公司现金储备预计可支持战略计划至2023年第三季度[42] 用户数据 - 美国WM患者的年发病率约为3000例，预估WM患者总数约为45000例[10] - 在多发性骨髓瘤（MM）患者中，整体反应率（ORR）为62.5%，三类耐药患者的临床获益率约为73%[31] - 在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，整体反应率为50%，完全反应率为25%[34] - 在三类耐药患者中，疾病控制率达到100%[31] 新产品和新技术研发 - iopofosine I 131在复发或难治性WM患者中的主要反应率为83.3%[20] - iopofosine I 131的完全反应率为16.7%[20] - iopofosine I 131的临床试验显示，治疗后无进展生存期超过20个月[20] - 预计iopofosine的定价在每位患者30万至50万美元之间[23] - 公司计划在2022年第四季度提交美国突破性疗法和欧盟优先药物认证申请[22] - 预计2023年上半年将公布iopofosine在Waldenstrom's宏球蛋白血症中的顶线数据[3] - 公司正在进行Iopofosine I 131的关键研究，预计2023年上半年将公布顶线数据[43] - Iopofosine I 131在儿童复发/难治性恶性肿瘤中的初步疗效显示出肿瘤参数的改善[37] - 公司已获得美国孤儿药和稀有儿科疾病的认证，适用于神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤和尤文肉瘤[38] 市场扩张和并购 - 公司采用多来源药物组件以确保稳定供应[24] 负面信息 - 147名患者中，76%出现血小板减少，63%出现贫血，55%出现白细胞减少[35] - Iopofosine I 131在高度耐药的多发性骨髓瘤患者中显示出强大的活性，进展自由生存期（PFS）超过3个月[33] - Iopofosine I 131的安全性良好，未见心血管、中枢神经系统、肝脏、肾脏或神经毒性[35]