业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金余额为3570万美元，支持战略计划的实施[4] - 预计2022年下半年将公布Waldenstrom's宏球蛋白血症关键研究的顶线数据[24] 用户数据 - iopofosine I-131在Waldenstrom's宏球蛋白血症的单药治疗中，达到了83.3%的总体反应率（ORR）和16.7%的完全反应率（CRR）[17] - Waldenstrom's宏球蛋白血症在美国的年发病率约为3000例，预计到2025年将以30%的年增长率增长[15] - iopofosine I-131在多发性骨髓瘤患者中的总体响应率为62.5%[28] - 在三类耐药患者中，iopofosine I-131的临床获益率约为73%[28] - iopofosine I-131在非霍奇金淋巴瘤中的总体响应率为43%[31] 新产品和新技术研发 - iopofosine I-131在多发性骨髓瘤的二期临床研究中，显示出潜在的近期商业化和批准路径[4] - iopofosine I-131的安全性良好，83%的患者出现了可预测和可管理的不良事件[21] - iopofosine I-131的治疗后，患者的治疗间隔期超过一年，达到72%的治疗无复发率[20] - iopofosine I-131在高风险患者中，100%的完全反应率在双野生型患者中实现[20] - iopofosine I-131的临床研究显示，治疗后平均血小板计数在接受两轮治疗的患者中为250[21] 市场潜张和并购 - iopofosine I-131在美国的市场潜力巨大，预计在2024年，ibrutinib的峰值年销售额将超过12亿美元[16] - Iopofosine I-131在WM关键研究中的主要响应率（MRR）为83.3%，超出20%的统计学主要终点[23] - Iopofosine I-131的主要终点为20%的MRR，需在50名患者中实现10名患者的响应[22] 其他新策略和有价值的信息 - 公司已获得美国孤儿药和快速通道认证，针对神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤和尤文肉瘤[34] - 预计2022年将提交美国突破性和欧盟优先认证申请[24]