财务数据和关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物约为3500万美元，预计现有资源足以支持计划运营至2024年第三季度 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 CLS - AX项目 - 已启动随机化流程，有多名患者被随机分配到CLS - AX组和阿柏西普组，但未公布具体患者数量 [57] - 目标是在ODYSSEY试验中证明CLS - AX在降低治疗负担的同时有相似的视力结果，并确定固定给药方案 [51] XIPERE项目 - 北美商业合作伙伴博士伦已为超1200名视网膜专家进行产品教育和培训，医生反馈该产品治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿效果显著 [63] - 亚太合作伙伴Arctic Vision在两个适应症上推进XIPERE开发，葡萄膜炎性黄斑水肿在中国进行确证性III期试验，糖尿病性黄斑水肿已完成I期临床试验，预计今年晚些时候公布数据 [54][66] 各个市场数据和关键指标变化 - 湿性AMD市场因人口老龄化需求增长，有新疗法改善现状、减轻患者治疗负担的空间 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是脉络膜上腔给药领域领导者，拥有专利技术和产品，将继续探索该技术平台的应用机会 [41] - 与合作伙伴共同推进多个脉络膜上腔给药临床试验，包括基因治疗和眼部肿瘤治疗 [67] - 湿性AMD市场竞争激烈，公司认为CLS - AX有潜力凭借新作用机制和给药方式成为更好的维持治疗选择 [43][48] - REGENXBIO的候选产品与CLS - AX在湿性AMD领域可能存在竞争，但因作用机制不同也可能互补 [123][124] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ODYSSEY试验设计有信心，期待CLS - AX为患者提供减少注射负担的疗法 [77] - 合作伙伴进展良好，公司SCS微注射器和脉络膜上腔给药优势获积极反馈 [77] 其他重要信息 - 公司将参加多个投资者会议，包括本周三的H.C. Wainright眼科会议、9月的Global Healthcare会议和10月的Jones Trading医疗峰会 [74] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对CLS - AX治疗并延长方案与后续研究中治疗初治人群机会的看法 - 希望6个月治疗的患者中部分无需额外治疗，若获批且患者视力和中心凹厚度稳定，可进行治疗并延长方案，期待确定固定给药方案 [13][14] 问题2: ODYSSEY试验的样本量假设 - 该试验不是非劣效性或优效性试验，无样本量假设，主要观察阿柏西普组患者在36周内保持视力和中心凹厚度稳定的情况，再对比CLS - AX组 [16] 问题3: 是否有视网膜血管炎报告 - 目前未收到视网膜血管炎的显著报告，在合作伙伴试验和XIPERE获批前试验中也未出现该问题 [19] 问题4: CLS - AX与阿柏西普相比的预期结果 - 认为CLS - AX与阿柏西普相比会有相似总体结果，且给药间隔会比VABYSMO在III期试验中的更长 [21] 问题5: 是否评估SCS微注射器平台的新合作，当前现金余额能否支持到ODYSSEY试验顶线数据读出 - 对其他公司将小分子放入脉络膜上腔给药系统的合作持开放态度，正在寻找稀释和非稀释方式延长资金使用期 [24][25] 问题6: 与合作伙伴的经济情况及近期潜在催化剂或里程碑 - 与HCR的特许权使用费交易中，任何里程碑收入将用于支付给HCR，合作项目的里程碑收入直接归HCR [26] 问题7: CLS - AX与其他药物作用机制的差异 - CLS - AX通过阻断VEGF受体1、2和3发挥作用，能解决部分对VEGF - A疗法耐药的患者问题，而其他药物机制不同 [27][28] 问题8: 对阿柏西普组6个月视力变化的预期 - 若患者符合入组标准并按标签给药，预期与其他湿性AMD试验中相似人群的结果相似，关键在于入组患者情况 [33][34] 问题9: ODYSSEY试验目前开放的站点数量及是否会增加，已给药患者数量 - 目标是30个站点，目前接近该目标，感觉合适，可能会多招几个；未公布已给药患者数量 [80] 问题10: ODYSSEY试验的入组时间表及进展，VABYSMO可用性的影响，以及试验的样本量假设 - 仍预计2024年第三季度获得顶线数据，入组进展顺利；该试验不是非劣效性或优效性试验，无样本量假设 [88][16] 问题11: 确定III期给药间隔的终点 - 从FDA角度看，最重要的终点是最佳矫正视力（BCVA），即保持BCVA稳定且无需补充干预的时间，中心凹厚度（CST）等也重要 [106][107] 问题12: 合作伙伴在澳大利亚获批的潜在时间表 - 澳大利亚审批流程与美国类似，预计约12个月，他们一个月前提交申请，预计明年此时有消息 [128] 问题13: REGENXBIO的候选产品未来是否会与CLS - AX竞争 - 有可能竞争，但作用机制不同也可能互补，湿性AMD市场有多种产品共存的空间 [123][124] 问题14: XIPERE的处方量及季度许可收入与处方量的相关性 - 无处方信息，受合同约束，在合作伙伴公开销售数据前无法讨论 [127]