财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物约为4140万美元，基于当前展望，预计有足够资源为计划运营提供资金至2024年第二季度 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 CLS - AX业务 - OASIS试验及扩展研究中，两个较高剂量队列中三分之二的湿性AMD患者至少6个月无需额外治疗，参与者接受的抗VEGF治疗数量较试验前6个月减少77% - 85% [65] - Odyssey试验计划招募60名有湿性AMD治疗经验的患者，预计2024年第三季度获得顶线数据，主要目标是证明CLS - AX组在维持视力的同时，延长治疗间隔并降低治疗负担 [66][67] XIPERE业务 - Bausch & Lomb已培训超1000名美国视网膜专家使用XIPERE，公司收到积极反馈，但无法透露销售情况 [21] - Bausch已在加拿大提交XIPERE监管批准申请，有望在该地区实现市场扩张 [73] SCS Microinjector合作业务 - REGENXBIO完成了2期AAVIATE和ALTITUDE临床试验扩展队列的入组，预计2023年下半年报告更多中期试验数据 [53] - Aura Biosciences基于有前景的数据，宣布了全球3期试验的最终计划，预计今年上半年开始给药 [80] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为CLS - AX有潜力成为湿性AMD的每年两次维持药物，相比目前获批的抗VEGF药物具有优势 [45] - 公司将继续推进CLS - AX的研发，通过Odyssey试验为3期项目设计提供数据支持 [66] - 公司积极与多家对其脉络膜上腔技术感兴趣的公司进行业务发展讨论，但暂未准备宣布合作事宜 [32] - 行业对通过脉络膜上腔输送疗法治疗严重视网膜疾病的接受度不断提高，公司的脉络膜上腔输送平台应用不断拓展 [76] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CLS - AX在数十亿美元的湿性AMD市场中的潜力感到兴奋，认为其有成为有效且耐受性良好的酪氨酸激酶抑制剂的潜力 [57] - 公司认为其专有的SCS Microinjector平台具有重要价值，能够为评估新的合作机会提供良好基础 [58] 其他重要信息 - 公司计划参加多个投资者会议，包括下周的JMP生命科学会议和8月的Wedbush PacGrow医疗保健会议 [75] - 公司增强了由行业领先视网膜医生组成的科学顾问委员会，任命Tom Chula为主席，并新增Arshad Khanani和Lejla Vajzovic为成员 [56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待Odyssey试验的成功结果，以及如何减少OASIS试验中医生评估再治疗标准的问题 - 成功的试验结果是显示较低的治疗负担并维持稳定的视力，为3期固定给药方案提供估计，同时关注FDA最终指南的变化 [89][90][91] - 公司采取了一系列措施，包括加强培训、现场监督，使用计算机程序指导医生操作，以及更严格的办公室测量，以减少方案外救援情况 [96] 问题2: FDA是否会将治疗负担作为2期或3期的自然终点，以及为何要尽量减少Odyssey试验中的亚 responders人群 - 公司理解FDA草案指南中治疗负担不能作为主要终点，进行治疗负担评估是为了判断是否有每年两次给药的产品，并为3期非劣效性试验提供信息 [100][112] - 公司希望招募对抗VEGF有积极反应但不需要频繁治疗的人群，以获得最相关的最大人群 [104][115] 问题3: EYLEA组和治疗组之间的视力差距可接受范围，以及减少治疗负担和延长治疗间隔哪个更有意义 - 两组之间的最佳矫正视力（BCVA）应在正负4 - 5个字母以内，保持临床可接受的稳定性 [118] - 延长治疗间隔与减少治疗负担直接相关，如果80%的CLS - AX预期患者能达到6个月的治疗间隔，将明显减少治疗负担 [119]