财务数据和关键指标变化 - 公司2023年上半年的烧钱率为3300万美元，第二季度末现金及等价物为2.33亿美元，符合年底约2亿美元现金的先前指引 [73] - 公司目前的财务计划未考虑从与Emergent的TEMBEXA合作中获得近期非稀释性里程碑付款，但BARDA仍活跃于天花采购领域，TEMBEXA期权行使近期虽不太可能但仍有可能 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 ONC201 - ACTION试验在11个国家开设了77个站点，预计第三季度末将开设超过100个站点，目标是120 - 140个站点 [63][67] - 患者入组按计划进行，预计2025年初进行首次中期总生存期评估，2025年年中公布最终无进展生存期数据，若需要，2025年晚些时候进行第二次中期总生存期评估，2026年公布最终总生存期数据 [64] ONC206 - 开放标签剂量递增和强化研究预计在2024年上半年完成 [56] - 成人患者已完成6级剂量，儿科患者完成5级剂量，接下来将转向每日两次、每周三天的给药方式，希望在明年完成这些剂量水平 [26] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是成功执行ACTION研究、准备推出ONC201以及将ONC206开发至合理结论，同时会根据数据评估外部创新以拓宽产品线 [53] - 公司正在积极招聘首席商务官，预计年底更新进展 [47] - 公司认为ONC206在扩大适应症方面可能比ONC201有更多机会，ONC201主要专注于H3 K27M突变的主要适应症 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在全球神经肿瘤学界的参与度和影响力不断扩大，通过参加各种会议和活动，增强了在该领域的全球影响力 [7] - 公司对ACTION研究的热情和参与度充满信心，认为这将为ONC201的推出奠定基础 [47] - 公司预计现有资金可支持到ACTION研究的各个数据节点，并进入2027年 [57][77] 其他重要信息 - 每个未来完整期权行使根据当前BARDA合同相当于向公司支付3100万美元的里程碑付款，公司还将在美国超过170万疗程的治疗后获得20%的毛利润特许权使用费，以及所有国际毛利润的15%特许权使用费 [6] - 公司已开始填补首席财务官和首席商务官的职位空缺，预计今年晚些时候会有进展更新 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ACTION试验的站点目标是否仍是120个，能否超过，以及不同地理区域的入组情况和与2期试验的背景特征差异 - 公司目标是120 - 140个站点，入组在不同地理区域（美国、欧洲、英国）较为一致，与站点激活速度相符 [11][12][67] 问题2: ONC206的最佳给药策略数据分享计划，是等待明年完整的递增数据还是提前分享，分享时是只公布概要还是等待医学会议 - 公司将按季度更新该研究的活动情况，若看到疗效信号会在季度电话会议上分享，安全性数据将在2024年上半年公布 [13][14] 问题3: 2024年上半年能看到多少剂量组或患者数量的数据 - 成人患者已完成6级剂量，儿科患者完成5级剂量，接下来将转向每日两次、每周三天的给药方式，希望明年完成这些剂量水平，具体数量取决于耐受性 [26] 问题4: ONC206是否不再考虑H3 K27M突变胶质瘤以外的扩展机会，是否会完全转向ONC206 - ONC201主要专注于H3 K27M突变的主要适应症，但在副神经节瘤和嗜铬细胞瘤方面也有机会；ONC206在扩大适应症方面可能有更多机会 [28][29] 问题5: ONC201 - ampaxolisib的联合研究是否有结果 - PNOC尚未公布该研究的结果，公司对该联合研究的期望不高 [32][38] 问题6: ONC206新给药方案在治疗暴露持续时间等指标上的差异 - 新方案每周的剂量浓度比之前1 - 6级剂量高出数倍，最高剂量水平每周可达1200毫克，而之前最高为每周一次350毫克 [40][41] 问题7: 公司预计年底关于商业领袖的更新内容 - 公司正在积极招聘首席商务官，年底会更新进展，目前对ACTION研究的热情让公司有信心推进这一招聘 [47] 问题8: 公司领导变更后战略是否会改变 - 公司战略不会有重大改变，优先事项仍是成功执行ACTION研究、准备推出ONC201和开发ONC206，会根据数据评估外部创新 [53] 问题9: ONC206若在明年上半年有积极安全的数据，下一步计划是什么 - 公司将评估加速疗效研究的方法，确定推荐的2期剂量，寻找其他活性信号，并根据数据决定药物的应用方向，可能在中枢神经系统内和外开展后续研究 [89][90][91] 问题10: TEMBEXA在美国或国际上是否有新机会 - 公司认为Emergent最有能力最大化TEMBEXA的需求，国际上HERA可能是近期最大机会，但具体情况尚不确定 [98][99][100] 问题11: ONC201的3期试验是否会同等关注RANO HGG和RANO LGG标准来衡量进展，206是否也会在RANO LGG标准下评估 - 试验的主要终点是总生存期，有基于RANO HGG的无进展生存期的alpha控制分析，FDA在高级别胶质瘤方面更关注RANO HGG；关于206是否在RANO LGG标准下评估未明确提及 [107][108][109] 问题12: 公司现金跑道的指导以及今年或明年是否有实际的业务发展活动 - 公司目前的资金可支持到ACTION研究的各个数据节点并进入2027年，公司正在积极寻找外部资产，但业务发展的门槛较高 [76][77][78]