现金流与财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为4.842亿美元[6] - 预计现金流可支持到2026年[6] 产品市场潜力 - SerpinPC在血友病B的市场规模预计超过20亿美元[13] - LB101在实体肿瘤的市场规模预计为100亿美元[8] - MGX292在肺动脉高压（PAH）的市场规模预计为60亿美元[8] - OX2R激动剂在嗜睡症（NT1）的市场规模预计超过20亿美元[8] 临床试验与研发进展 - SerpinPC在临床试验中显示出显著的出血率降低，最高剂量组的年化出血率（ABR）从36.0降低至4.4，减少幅度为88%[19] - SerpinPC在自发性关节出血的年化出血率（ABR）从21.1降低至2.2，减少幅度为94%[19] - 预计SerpinPC的注册试验将在2022年下半年启动[16] - LB101在难治性小鼠模型中显示出优于Atezolizumab的疗效和耐受性[34] - LB101在小鼠模型中，8.5 mg/kg剂量下有14/16肿瘤回归[34] - MGX292在Sugen-缺氧大鼠模型中显示出剂量依赖性逆转肺血管病理[42] 研究设计与样本量 - Hemophilia B的注册项目设计包括三个部分，每部分持续24周[23] - Hemophilia B无抑制剂的研究样本量为120，分为预防组30人和按需组30人[25] - 主要终点为观察期内的年化出血率（ABR），在前24周内使用SerpinPC的效果[27] 商业模式与未来展望 - 公司拥有多个潜在的重磅资产，预计在未来两年内将有临床结果发布[6] - 公司采用以资产为中心的商业模式，旨在通过数据驱动的决策实现显著的价值创造[8] - 北美、欧洲和日本约有70,000名肺动脉高压（PAH）患者，全球市场约为60亿美元[39]