现金流与财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为4.842亿美元[4] - 预计现金流可支持到2026年[4] 临床试验与研发进展 - SerpinPC在Hemophilia B的注册试验预计于2022年下半年启动[7] - 第二阶段开放标签研究数据将在2022年第四季度公布[7] - 在第二阶段研究中，SerpinPC在最高剂量组中观察到所有出血的中位年出血率（ABR）减少了88%[11] - SerpinPC的中位ABR从36.0减少到4.4，显示出显著的出血减少[14] - SerpinPC在临床试验中未观察到持续的D-二聚体升高和血栓形成的证据[16] - LB101针对实体肿瘤的IND提交预计在2022年第四季度进行[7] - MGX292在肺动脉高压（PAH）的临床开发正在进行中[7] - LB101在难治性小鼠模型中显示出优于Atezolizumab的疗效和耐受性[23] - MGX292在Sugen-hypoxia大鼠模型中观察到几乎完全逆转已建立的肺血管重塑[26] - MGX292治疗显示出剂量依赖性，30 µg/kg剂量下可逆转肺血管病理[28] - LB101的设计为单一药物系统治疗，结合PD-L1靶向和CD47阻断[21] - OX2R激动剂在NT1模型小鼠中显示出显著提高清醒度的剂量依赖性效果[30] - MGX292针对BMP9信号通路的设计，直接靶向PAH的核心病理机制[26] - LB101的机制旨在绕过“沉没”效应，最小化外周毒性，增强肿瘤局部效应功能[22] 市场前景与战略 - 预计SerpinPC将改变Hemophilia B的治疗模式，具有独特的机制且不增加血栓风险[10] - 2020年，Hemophilia B基因治疗的市场验证达到了超过20亿美元的许可交易[9] - 公司在罕见疾病和免疫肿瘤学领域拥有多个潜在的重磅资产，预计将在未来几年内进行临床结果的发布[4] - SerpinPC的注册项目设计包括三个部分，第一部分为24周的随机剂量验证，观察期为12周，参与者为30名Hemophilia B患者[19] - 在24周的观察期内，SerpinPC的主要终点是治疗出血率，采用年化出血率（ABR）进行评估[20]