财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度公司收入为1.177亿美元，较去年同期增长14% [8] - 公司将2023年的收入指引再次提高至4.55亿 - 4.70亿美元，之前为4.35亿 - 4.55亿美元 [8] - 第二季度净利润为2750万美元，即每股0.25美元，去年同期为2740万美元，即每股0.24美元 [8] - 截至6月30日，公司现金及投资为3.633亿美元，本季度斥资1.454亿美元回购了660万股公司股票 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 服用Korlym的患者数量比以往任何时候都多，且预计未来会更多，这将推动业务增长 [5] 肿瘤业务 - 在铂耐药卵巢癌的对照2期试验中，间歇性服用relacorilant的患者在研究开始两年后的存活率为29%，而单独服用nab - paclitaxel的患者存活率仅为14% [2] - 接受relacorilant加nab - paclitaxel治疗的女性与单独接受nab - paclitaxel治疗的女性相比，没有额外的副作用负担 [2] NASH业务 - 在先前的NASH研究中，每日服用600毫克或900毫克miricorilant的患者肝脏脂肪大幅快速减少，但肝脏酶ALP和ASD也有短暂升高 [11] - 正在进行的1b期剂量时间研究中，每周口服两次100毫克miricorilant，持续12周的患者肝脏脂肪减少约30%，肝脏酶和肝脏疾病标志物有所改善 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国脂肪肝疾病患者数量众多，其中相当一部分患有NASH，且病情可能会恶化，这是一个庞大的市场 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司正在评估relacorilant在两项3期试验（GRACE和GRADIENT）中治疗皮质醇增多症的效果 [23] - 公司的肿瘤项目正在测试三种抗癌机制，包括增加细胞凋亡、阻断肿瘤生长途径和增强机体免疫反应 [24][92] - 公司计划在2024年第二季度提交relacorilant治疗库欣综合征的新药申请（NDA） [10] - 公司计划在第四季度启动miricorilant治疗NASH的2b期试验 [11] 行业竞争 - relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，与已获批产品Korlym相比，它不与孕酮受体结合，不会引起与孕酮受体相关的副作用，也不会导致低钾血症 [23] - relacorilant是库欣综合征领域唯一不影响QT间期的药物 [29] - relacorilant是库欣综合征领域唯一对高凝状态模式无影响的药物 [128] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对库欣综合征业务的增长潜力充满信心，预计未来几年将持续增长 [22][124] - 公司的CATALYST研究有望为医生提供更多证据，帮助他们识别和治疗皮质醇增多症患者，这些患者的疾病目前尚未得到诊断 [120][124] - 公司认为皮质醇调节具有治疗多种疾病的潜力，其研发项目正在不断验证这一观点 [124] 其他重要信息 - 公司在2018年3月起诉梯瓦制药，阻止其销售Korlym的仿制药，审判定于9月27日开始 [119] - 梯瓦无法质疑公司主张的两项专利（She went for专利和800专利）的有效性，其唯一的辩护是其拟议产品不会侵权，但公司认为这一立场没有法律或事实依据 [119] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 第二季度收入增长的驱动因素以及提高今年收入指引的信心来源 - 收入增长得益于改善的渠道和现场执行，公司在扩大销售团队和提高效率方面的投资开始取得早期回报，本季度新增了患者和处方医生，服用Korlym的患者数量比以往任何时候都多，疾病认知度也在不断提高，公司对库欣综合征市场的潜在规模比以往任何时候都更有信心 [126] 问题: 什么因素会使Korlym的收入接近指引范围的高端或低端 - 主要取决于服用药物的患者数量，服用Korlym的患者越多，收入越接近指引范围的高端；患者数量略少，则收入接近指引范围的低端 [5] 问题: CATALYST研究中筛查出的难以治疗的2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率 - 过去15 - 20年的多项独立研究发现，难以控制的2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率高于普通人群，平均约为10% - 20%，CATALYST研究目前的结果与以往发表的研究结果相符 [129] 问题: 请描述miricorilant的2b期研究设计以及业务可能性 - 2b期研究将是一项双盲、安慰剂对照试验，评估150名患者，随机分配接受每周两次100毫克miricorilant或安慰剂治疗48周，旨在作为2b期研究，根据结果再设计3期试验 [134] - 关于商业化决策尚未确定，如果认为与合作伙伴合作更有利，公司会选择合作，但由于公司盈利业务和长期产品业务，有能力自主推进该项目 [59] 问题: 今年剩余时间的临床数据预期 - 预计第四季度提交NASH的1b期数据参加会议展示，CATALYST研究可能在今年12月或明年第一季度得出筛查和患病率研究结果 [70] 问题: 公司认为哪个项目在投资者群体中最不被认可 - 皮质醇调节是一个广泛的平台，其在神经疾病（如ALS）、癌症等疾病中的有效性起初可能不太明显，但公司希望投资者能理解整个平台的全球潜力 [89] 问题: 如果CATALYST研究结果为阳性，是否需要使用relacorilant在难以治疗的糖尿病患者中进行试验以获得类似的商业用途，以及库欣综合征患者和糖尿病患者的药物剂量或其他方面是否会有所不同，从而导致不同的定价 - 认为CATALYST研究是一项具有里程碑意义的研究，无需重复使用relacorilant进行研究，relacorilant正在寻求高血压和糖尿病的全面适应症，而非仅针对糖尿病 [103] 问题: 关于miricorilant在肝脏脂肪方面的安全性和有效性动态的了解 - 回顾2a期数据，使用600 - 900毫克剂量时，肝脏脂肪在一个月内显著减少，但肝脏酶升高；在1b期研究不同剂量方案时，发现肝脏脂肪减少的速度与肝脏酶升高有关；使用100毫克每周两次的剂量时，肝脏脂肪在12周内稳步下降30%，且肝脏酶没有升高反而下降，公司认为已解决该问题，因此将推进2b期试验 [87][88] 问题: GRACE和GRADIENT试验预计明年公布结果，有何预期 - GRACE试验已完成入组，公司正在与FDA合作开发和提交新药申请（NDA），NDA将包括多项研究的数据，如2期的安全性和有效性数据、GRACE研究的安全性和有效性数据、GRADIENT试验的综合安全性数据以及长期扩展研究的数据等 [108] 问题: 公司的销售团队是否会在今年晚些时候或明年扩大，以及依据哪些指标做出决策 - 公司正在研究推出relacorilant的最有效方式，认识到患者分布在多个科室，正在努力寻找可扩展的方式向医生传达信息，目前尚未确定是否扩大销售团队以及依据的指标 [101] 问题: 在CATALYST研究中如何确定皮质醇增多症并将患者推进到随机分组部分，该筛查方法对治疗糖尿病的普通医生和内分泌医生的可操作性如何，随机分组部分的终点是什么，结果是否足以获得糖尿病的标签适应症 - 通过简单的地塞米松抑制试验（DST）筛查DST大于1的患者，这些患者可进入随机分组部分；该测试医生在常规实践中可以进行；试验的主要终点是观察Korlym与安慰剂在血糖控制方面的差异，这与Korlym的标签适应症一致 [45][66] 问题: 欧洲内分泌学会更新肾上腺腺瘤治疗实践指南对Korlym使用的影响 - 指南反映了内分泌学家对皮质醇增多症患病率的认识不断提高，鼓励医生更积极地寻找该疾病，同时强调使用相对简单的地塞米松抑制试验作为检测标准，这将支持增加筛查和诊断，从而影响和增加皮质醇增多症患者的筛查和诊断 [131]