财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度营收为1.057亿美元，较去年第一季度增长约13%，约一半的增长归因于接受Korlym治疗的患者数量增加 [32] - 第一季度净利润为1590万美元，合每股0.14美元，去年同期为2280万美元，合每股0.20美元，主要因开发项目导致运营费用增加 [114] - 3月31日现金及投资为4.65亿美元，去年12月31日为4.37亿美元；4月公司斥资1.45亿美元回购660万股普通股 [86] - 公司将2023年营收指引上调至4.35 - 4.55亿美元，此前为4.3 - 4.5亿美元 [79][88] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 第一季度接受Korlym治疗的患者和开处方的医生数量均增加，预计该业务增长潜力大且持续盈利 [32][41][88] - 开展GRACE和GRADIENT两项III期试验评估relacorilant治疗皮质醇增多症的效果，GRACE试验预计2024年上半年提交新药申请（NDA） [6][89] - 启动CATALYST研究，这是一项针对1000名难以控制的2型糖尿病患者的IV期试验，预计年底完成入组 [119][91] 肿瘤学业务 - ROSELLA试验是复发性铂耐药卵巢癌的III期关键试验，正在招募患者，计划招募360名女性，主要终点是无进展生存期 [38] - 计划年中开展relacorilant联合恩杂鲁胺治疗前列腺癌的II期随机安慰剂对照试验 [39] 肌萎缩侧索硬化症（ALS）业务 - DAZALS试验是dazucorilant治疗ALS的II期随机双盲安慰剂对照试验，正在快速招募患者，预计明年初完成入组 [40][95] 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）业务 - 完成Ib期剂量探索研究，确定了一系列剂量，预计年中公布结果，计划四季度开展II期试验 [96] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于皮质醇调节疗法的研发，认为其有潜力治疗多种严重疾病，目前正用3种专有选择性皮质醇调节剂开展多个项目 [33][82] - 加强销售团队建设，计划在未来几个月将临床专家团队扩充至60人，以提高疾病认知度和促进处方开具 [105][131] - 积极推进各项临床试验，争取药物获批上市，扩大业务版图，预计未来研发投入将随业务增长而增加 [22][97] - 与梯瓦（Teva）存在专利诉讼，公司对自身法律立场充满信心，审判定于今年9月27日开始 [115][87] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 内分泌专家认为库欣综合征患者数量比以往认为的更多，公司对库欣综合征业务的增长潜力极为乐观 [4] - 公司临床开发项目进展令人鼓舞，相信皮质醇调节疗法能为多种疾病患者带来显著益处 [33] - 对未来充满期待，预计未来12个月将获得多项研究数据，提交relacorilant的NDA，并完成多项大型对照研究的入组 [97][117] 其他重要信息 - 独立研究发现，2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率远高于普通人群，美国顶尖糖尿病专家参与设计了CATALYST研究 [7] - relacorilant在治疗铂耐药卵巢癌的II期试验中表现出良好疗效和安全性，可增强化疗效果，延长患者生存期 [8][120][121] - miricorilant治疗NASH的前期研究显示，患者肝脏脂肪大幅快速减少，但肝酶ALT和AST有短暂升高 [124] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 能否详细介绍GRACE研究的入组情况及想法？ - 公司对完成GRACE研究感到兴奋和专注，过去几个月有前所未有的患者前来筛查，所有完成研究所需的患者已确定，计划在未来几周完成入组 [126][127] 问题: CATALYST研究中2型糖尿病患者群体皮质醇增多症的患病率目前认为是多少？ - 多项欧洲独立研究表明，在难以控制的2型糖尿病患者中，皮质醇增多症的患病率估计在17% - 33%之间，这将是美国首个此类大型前瞻性研究 [101][128] 问题: 如何看待长期利润率扩张，销售团队扩张的好处以及研发支出的长期情况？ - 公司将继续发展和加强销售团队，未来几个月将完成扩充至60名临床专家的计划；研发支出将根据研究进展和药物对患者的有效性进行投入，预计长期内研发支出将保持较高水平以推动业务盈利和服务更多患者 [130][131][132] 问题: Korlym本季度销售增长良好，历史上第一季度净销售因保险重置有压力，本季度表现超预期的原因是什么？ - 医生对疾病的认识和理解增加，筛查增多，发现了更多患者，这推动了第一季度的销售结果，公司对全年展望充满信心 [137][140] 问题: SG&A支出季度环比大幅上升，本季度是否有一次性项目，未来几个季度应如何看待SG&A支出？ - 除了与要约收购相关的约100万美元费用外，无其他重大一次性费用，预计全年运营费用与第一季度相近 [59][142] 问题: 卵巢癌研究的纳入/排除标准中，贝伐珠单抗和PARP抑制剂的使用有何具体要求？ - 研究对象为铂耐药卵巢癌女性患者，曾接受过1 - 3线治疗，其中一线为贝伐珠单抗，对PARP抑制剂使用无限制 [74][143] 问题: 即将开展的NASH II期研究是否计划采用多剂量水平和方案？ - 公司计划与顶尖NASH专家和肝病专家合作，在IIb期试验中采用多剂量与安慰剂对照 [63][144]