财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度营收为1.031亿美元，2021年同期为9880万美元；2022年全年营收为4.019亿美元，公司预计2023年营收在4.3亿 - 4.5亿美元之间 [3] - 2022年第四季度净利润为1660万美元，全年净利润为1.014亿美元 [23] - 截至12月31日，公司现金及投资为4.366亿美元，上一年年末为3.358亿美元 [4] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 公司认为该业务增长潜力大，正加大投资以改善患者筛查和治疗情况 [28] - 销售团队规模从去年的45名临床专家增加到目前的55名，未来几个月将增至60名 [69] 肿瘤学业务 - 卵巢癌方面，ROSELLA 3期试验正在积极招募患者，计划招募360名女性，预计今年年底完成招募 [14][82] - 前列腺癌方面，芝加哥大学的合作者计划年中开始一项关于瑞拉考利坦联合恩杂鲁胺的2期试验 [35] - 肾上腺癌方面，正在进行瑞拉考利坦联合派姆单抗的1b期试验 [15] 肌萎缩侧索硬化症（ALS）业务 - DAZALS试验已开始招募患者，这是一项针对达祖考利坦的198名患者的随机双盲安慰剂对照2期试验 [36] 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）业务 - 米瑞考利坦作为口服药物，在先前研究中显示出治疗NASH的潜力，1b期剂量探索研究已确定一系列剂量，预计年中公布结果并于今年晚些时候开始2期试验 [16][63] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司基于皮质醇调节可治疗多种严重疾病的假设开展研发，其专有化合物通过与糖皮质激素受体结合调节皮质醇作用，且不与孕酮受体结合，避免了一些严重的脱靶效应 [29] - 计划在本季度启动Korlym的4期研究CATALYST，旨在研究2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率，并对确诊患者进行治疗，计划招募1000名患者，预计今年年底完成招募 [12] - 公司认为库欣综合征市场有更多患者未得到治疗，将通过提高疾病认知度、教育筛查和宣传Korlym的益处来推动业务增长 [48] - 面对部分医生在疫情后对行业保持限制的情况，公司采用虚拟会议、数字营销和教育项目等替代方式与医生接触并取得了一定成功 [93] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对库欣综合征业务的增长潜力极为乐观，该业务在为所有开发项目提供资金后仍能产生可观利润 [28][37] - 公司的临床开发项目不断取得进展，验证了皮质醇调节可治疗多种疾病的观点，对未来发展充满信心 [17][38] 其他重要信息 - 公司成功终止两起诉讼，一是与Melucci证券集体诉讼达成原则性和解协议；二是与Hikma Pharmaceuticals的诉讼达成和解，Hikma将于2034年10月1日开始在美国销售Korlym的仿制药 [5][6] - 公司与Teva的诉讼中，法院驳回双方简易判决动议，要求双方开始协商审前活动时间表，尚未确定审判日期，公司对自身法律立场有信心 [27] 问答环节所有提问和回答 问题1: ALS项目的研究终点是什么，该研究能否作为新药申请（NDA）的依据 - 回答: DAZALS是一项随机双盲安慰剂对照2期试验，将评估198名患者，主要终点是24周时与安慰剂组相比患者的疗效和ALS功能评级量表的基线变化，这是FDA认可的有效终点，若试验结果积极，可能会进行NDA申请 [41] 问题2: NASH项目的1b期研究中，哪些结果能增加进入2期研究的信心，是否会尝试多种给药方案 - 回答: 1b期是开放标签试验，目标是找到能使肝脏脂肪逐渐减少且不导致ALT升高甚至改善ALT的合适剂量或给药方案，已确定多个可进入2期的剂量或方案，计划今年第四季度进入2期研究 [43] 问题3: 2023年基础业务收入在指导范围高低端的推动和阻碍因素是什么，Q1的季节性问题以及何时能更清晰地看到增长加速 - 回答: 收入范围取决于新增患者数量，定价、平均剂量和患者保留率多年来保持稳定；公司将通过提高疾病认知度、教育筛查和宣传Korlym的益处来增加患者数量；CATALYST研究虽在2023年无影响，但长期来看将为患者群体提供患病率和治疗数据，鼓励更多筛查和治疗；Q1因保险重新授权和甜甜圈洞效应收入会受影响，公司会努力尽快解决保险问题 [47][48][50] 问题4: 如何看待SG&A和R&D今年的增长 - 回答: 公司历史上一直盈利并将保持盈利，随着对开发项目和推进计划的投资增加，R&D费用会上升，同时在商业方面的持续投资也会使SG&A费用增加 [75] 问题5: 库欣综合征业务第四季度和今年第一季度的面对面临床互动情况 - 回答: 第四季度至今，面对面互动达到疫情前水平的80% - 90%，预计这将成为新的基线 [80] 问题6: CATALYST研究的方案、入选标准以及是否会对Korlym新患者产生不利影响 - 回答: 研究对象为18 - 80岁、血红蛋白A1C在7.5 - 11.5之间、服用多种抗高血糖药物且难以控制的糖尿病成年患者；该研究不会对Korlym新患者产生不利影响，因为参与研究的医生目前未意识到其患者中存在皮质醇增多症患者，研究旨在为这些医生提供患病率和治疗数据，促使他们进行诊断和治疗 [55][88] 问题7: 卵巢癌研究的招募情况和目前活跃的站点数量 - 回答: 招募势头良好且符合预期，全球预计需要125个站点，美国的研究者会议非常积极，研究者对瑞拉考利坦联合纳米紫杉醇的应用充满期待 [94][95] 问题8: 公司的资本分配策略 - 回答: 公司有现金产生业务，目前认为最好的投资方向是自身业务，随着临床项目进入后期阶段，成本会增加，但公司乐于为此投入资金 [98]