业绩总结 - Lenabasum在系统性硬皮病（SSc）和皮肌炎（DM）的临床试验中，Phase 3和Phase 2b研究已完成[2] - Lenabasum的市场潜力在日本，系统性硬皮病患者约28,000人，皮肌炎患者约9,000人，系统性红斑狼疮（SLE）患者约50,000人[6] - 在中国，系统性硬皮病患者约140,000人，皮肌炎患者约70,000人，系统性红斑狼疮患者约420,000人[6] - 在北美，系统性硬皮病患者约80,000人，皮肌炎患者约40,000人，系统性红斑狼疮患者约280,000人，囊性纤维化（CF）患者约30,000人[6] - 公司的现金余额截至2021年3月31日为1.86亿美元，市值为1.25亿美元[41] 用户数据 - Lenabasum的总每日剂量为180毫克，最大耐受剂量（MTD）为240毫克[9] - Lenabasum在临床试验中显示出对炎症细胞和细胞因子的减少作用[7] - Lenabasum治疗在皮肤病变患者中显著降低了CD4和CB2的表达，p < 0.05[14] - Lenabasum治疗在皮肤病变患者中显著降低了白细胞介素-1β和干扰素γ的表达，p < 0.05[15] - 在Phase 3研究中，接受lenabasum 20 mg BID的患者在52周时FVC %预测值的变化为-10%至+4%[27] 新产品和新技术研发 - Lenabasum的药物机制为CB2激动剂，旨在为慢性炎症和纤维化疾病提供免疫抑制治疗的替代方案[7] - Lenabasum在系统性硬皮病和囊性纤维化的Phase 2b研究中未显示出与安慰剂相比的显著差异[2] - Lenabasum治疗的安全性良好，主要不良反应为轻度或中度的头晕、口干和疲劳[18] - 参与RESOLVE-1 Phase 3研究的患者中，lenabasum组的ACR CRISS评分中位数为0.888，而安慰剂组为0.887，p值为0.497[24] - Lenabasum在DBPC研究中的CDASI活动评分均值为33.3（标准差9.74），而安慰剂组为35.8（标准差7.77）[31] 市场扩张和并购 - Corbus与Kaken Pharmaceuticals达成独家许可协议，涉及系统性硬皮病和皮肌炎的Lenabasum，前期支付2700万美元，潜在里程碑支付高达1.73亿美元[6] - Lenabasum的药物开发专利有效期至2034年[7] - 目前在美国、欧盟和日本约有20万人患有系统性硬化症[19] 未来展望 - Phase 3的DETERMINE研究已完成招募，176名受试者参与，预计在2021年第二季度公布初步结果[33] - SLE的Phase 2研究预计在2021年第二季度完成招募，初步结果预计在2021年下半年公布[36] - Lenabasum的主要终点是美国和欧洲的成人皮肌炎和多发性肌炎的总改善评分（TIS）[35] - OLE阶段的90%持久性在2年内持续[31] 负面信息 - Lenabasum治疗的FVC %预测值在Phase 3研究中，lenabasum 20 mg BID组中，19%的患者出现FVC下降超过5%，而安慰剂组为64%[29] - Lenabasum治疗在皮肤病变患者中减少了肺部痰液中的炎症标志物[13]