业绩总结 - 截至2021年3月15日，现金余额为1.27亿美元[38] - 市场资本为2.91亿美元，基于2021年3月12日每股2.33美元的收盘价[38] 临床试验与研发进展 - Lenabasum在系统性硬皮病（SSc）和皮肌炎（DM）的Phase 3研究已于2020年9月完成[2] - Lenabasum在囊性纤维化（CF）的Phase 2b研究于2020年10月完成，结果显示与安慰剂相比，主要终点无显著差异[2] - Lenabasum的临床开发计划受到COVID-19疫情的影响，可能导致实际结果与预期存在显著差异[1] - 目前正在进行的DETERMINE研究已完成入组，预计在2021年第二季度公布初步结果[30] - 系统性红斑狼疮（SLE）第二阶段研究预计在2021年第二季度完成入组，预计在2021年下半年公布顶线结果[33] 用户数据与市场潜力 - SSc在北美的患者人数约为8万，DM为4万，SLE为28万，CF为3万[6] - Lenabasum的分子量为400 Da，血脑屏障穿透率为30%[8] 治疗效果与安全性 - Lenabasum在皮肌炎患者中，皮肤炎症改善率为38%至48%[11] - Lenabasum治疗在12周时显著降低了皮肤病变中CD4和CB2的表达，p < 0.05[12] - Lenabasum治疗在12周时显著降低了皮肤病变中白介素-1β和干扰素γ的表达，p < 0.05[13] - 在Phase 3研究中，接受lenabasum 20 mg BID的患者在1年内FVC %预测值保持稳定[23] - 在Phase 3研究中，lenabasum 20 mg BID组中，19%的患者出现>5%的肺功能下降，而安慰剂组为64%[26] - Lenabasum的安全性良好，大多数不良反应为轻度或中度[16] 竞争产品与市场比较 - Lenabasum在体外分析中显示其与抗炎疾病修饰化合物的区别，未抑制免疫细胞激活[39] - Lenabasum减少上皮细胞产生的炎症介质，显示出其在纤维化和炎症方面的潜力[39] - Actemra™的浓度为100µ，年收入超过10亿美元[39] - Ofev™的浓度为1.1µ，年收入超过10亿美元[39] - Esbriet™的浓度为1700µ，年收入超过8亿美元[39] 合作与许可协议 - 日本市场针对SSc和DM的独家许可协议，初始支付2700万美元，潜在里程碑支付高达1.73亿美元[6]