临床试验与产品研发 - CB-010在ANTLER试验中,6名患者在剂量水平1上均实现完全缓解,3名患者在6个月内维持完全缓解[37] - CB-010的剂量水平1为40x10^6 CAR-T细胞,完成6名患者的治疗,剂量水平2和3正在招募约30名患者[48] - CB-011 CaMMouflage试验已获得针对复发/难治性多发性骨髓瘤的IND批准,并获得快速通道认证[21] - CB-010的初步安全性和有效性在6名患者中表现良好,且未出现GvHD或≥2级的细胞因子释放综合症[35] - CB-010的临床试验设计为3+3剂量递增,目标是评估安全性和最大耐受剂量[33] - CB-010的中位起效时间为4天(范围1-7天),而感染组的中位起效时间为8天[49] - CB-010的中位事件持续时间为8天(范围7-8天),而感染组的中位事件持续时间为不到2天(约39小时)[49] - CB-011的临床试验正在进行中,目标是评估安全性、确定最大耐受剂量(MTD)和推荐的第二阶段剂量(RP2D)[80] - CB-011在与替代BCMA CAR-T细胞治疗的比较中,显示出统计学上显著的生存优势(p=0.0006)[95] - CB-012在前临床研究中显著减少了肿瘤负担,并提高了整体生存率,CB-012与对照组相比,生物发光强度在第35天的p值为0.0002[102] - CB-010的第一剂量水平为40x10^6 CAR-T细胞,正在招募患者[66] - CB-012的IND申请计划于2023年下半年提交,预计将为急性髓性白血病(AML)患者提供治疗[111] - CB-020针对ROR1的CAR-NK细胞在体外和体内模型中均表现出增强的肿瘤细胞杀伤能力,减少了肿瘤负担[125] - iNK细胞在固体肿瘤异种移植模型中表现出显著增强的抗肿瘤活性,相较于野生型iNK细胞[106] 财务状况与市场前景 - 公司截至2022年12月31日的现金、现金等价物和可市场证券为3.17亿美元,预计足以支持运营计划至2025年[126] - 公司拥有317百万美元现金,预计资金可持续到2025年[156] - 公司正在推进两个临床项目,计划在2023年提交第三个IND申请[140] 战略合作与市场扩张 - 目前公司与AbbVie的合作正在进行中,开发两种CAR-T疗法[111] - 公司在细胞治疗领域的初步重点是同种异体细胞疗法,利用多样的基因组编辑策略提高抗肿瘤活性[114] - 公司专注于针对血液恶性肿瘤和实体肿瘤的同种异体细胞疗法[146] - 公司拥有6个项目,其中4个为全资拥有,2个与AbbVie战略合作[147] 技术创新与知识产权 - 公司采用新一代CRISPR基因编辑技术,具有更高的特异性和精确性[141] - 公司在基因编辑技术方面拥有强大的知识产权组合[156] - CB-010是首个同时具备检查点干扰和免疫伪装的同种异体CAR-T细胞疗法[149] 风险因素 - 公司面临多种风险,包括有限的运营历史和融资能力等[154]
Caribou Biosciences (CRBU) Investor Presentation - Slideshow