业绩总结 - 公司在2021年筹集了4.95亿美元,包括首次公开募股[6] - 公司目前拥有343百万美元的现金、现金等价物和可交易证券(截至2022年9月30日)[110] - 公司在临床试验中推进两个项目,并计划在2023年提交第三个IND[111] 用户数据 - CB-010在ANTLER试验中,患者的中位数先前治疗次数为3次,显示出疾病的侵袭性[41] - 在ANTLER试验中,所有6名患者在剂量水平1上均达到了完全缓解(CR)[141] 新产品和新技术研发 - CB-010的ANTLER试验在剂量水平1的耐久性与自体CAR-T细胞疗法相媲美[6] - CB-011的CaMMouflage试验计划在2023年初启动患者招募[6] - CB-012在预临床研究中显著减少肿瘤负担并提高整体生存率[54] - CB-010的PD-1 KO基因编辑策略旨在提高抗肿瘤活性的持久性[28] - CB-012的目标适应症为复发/难治性急性髓性白血病(AML),计划于2023年提交IND申请[73] - CB-011的关键特性包括B2M-HLA-E融合蛋白的插入,减少NK细胞介导的排斥反应[128] - CB-012通过PD-1 KO增强抗肿瘤活性,可能提供更好的治疗指数[73] - CB-011的FDA IND申请已获批准,用于复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)[162] - CB-012为抗CLL-1的全基因组CAR-T细胞疗法,具有PD-1敲除和免疫伪装特性[152] - CB-020针对固体肿瘤的CAR-NK平台正在开发中,显示出良好的前景[137] 市场扩张和并购 - 公司计划推动其全基因组编辑的CAR-NK细胞疗法平台[6] - 公司计划将精准细胞疗法的应用扩展到肿瘤以外的疾病领域[184] 负面信息 - 当前自体CAR-T细胞疗法的患者获取受限,制造复杂且生产成本高,约占7%-10%[186] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在全基因组编辑技术方面具有行业领先的专业知识,致力于开发变革性疗法[93] - 公司初步专注于异体细胞疗法,通过多样的基因组编辑策略提高抗肿瘤活性的持久性[184] - 公司利用Cas12a chRDNA平台进行体内应用[184] - 公司在基因修饰的CAR-T细胞方面进行体外扩展[185] - 公司选择ROR1作为CB-020的实体肿瘤靶点[187]
Caribou Biosciences (CRBU) Investor Presentation - Slideshow