财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物总计7520万美元 [33] - 2021年第三季度净亏损1760万美元，其中非现金费用总计600万美元，现金基础运营费用总计1160万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已开发了一个包含超过15种新型化合物的产品组合，并将知识产权扩展到三个专利家族的15项专利申请 [10] - 已完成74项临床前研究，支持CYB003和CYB004向临床开发推进，显示出与经典迷幻分子相比在关键剂量和生物利用度方面的优势 [11] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将迷幻剂转化为治疗方法，专注于工程化、专有药物发现平台、创新药物递送系统、新型配方方法以及心理健康障碍的治疗方案 [7][8][9] - 计划在2022年第一季度完成32项临床前研究，同时完成化学、制造和控制（CMC）开发，包括临床材料的生产 [28][29] - 预计在2022年第二季度分别向美国FDA和英国MHRA提交IND和CTA申请，随后在美国和英国开展早期临床试验 [29] - 行业正在进行开创性工作，公司对CYB003的潜力感到兴奋，同时也意识到将迷幻剂转化为治疗方法仍需改进 [30][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情加剧了全球心理健康危机，公司致力于研发变革性的迷幻治疗方法，以改善所有患者的治疗效果 [7][8] - 公司对CYB003的进展感到兴奋，认为其有潜力为患者带来积极成果，并期待推进该项目的开发阶段 [27][30] 其他重要信息 - 公司从五名员工发展到55名，在加拿大、美国、英国和爱尔兰设有办事处，是该领域第一家也是唯一一家在纽约证券交易所上市的公司 [12] - 过去一年与世界级科学家、顾问和临床研究组织建立了50个合作伙伴关系 [12] - 美国缉毒局授予公司波士顿地区研究实验室附表I制造许可证，公司还获得FDA授权开展一项可行性研究 [13] - 与华盛顿大学合作推出EMBARK迷幻促进者培训计划，共同赞助一项针对一线医护人员的研究 [14] - 公司最近聘请了首席医疗官、研发主管和投资者关系副总裁 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待Compass的最新数据，CYB003的临床前概况是否能符合预期？ - 公司认为Compass的研究证实了裸盖菇素在治疗抑郁症方面的有效性，但也存在一些局限性，如副作用、血浆水平变异性和疗效持久性等问题 [37][38][39] - CYB003有望解决这些问题，如减少副作用、降低变异性和缩短治疗时间，公司对其药代动力学特征有信心 [38][39][40][41] 问题2: CYB003的未来发展路径是否更具资本效率？ - 公司认为从药物开发的角度来看，处于有利地位，因为裸盖菇素类似物已在II期研究中显示出疗效，可以优化分子并快速推进后续研究 [43] 问题3: CYB003是否能产生新的化学实体类型的知识产权？ - 公司认为CYB003是一种新的化学实体，已围绕取代基空间提交了九项专利申请，并期望获得更多专利保护 [45] 问题4: 在进行临床前试验之前，是否还有其他需要明确的事项？ - 公司表示目前有大约10项正在进行的临床前研究，预计在第一季度完成，之后将提交IND申请 [47] 问题5: CYB003与口服裸盖菇素在迷幻效果强度上的临床前比较如何？ - 公司表示该问题超出其技术能力范围，将离线跟进并参考临床研究结果 [48] 问题6: 对于CYB003的临床开发计划，预计的支出情况如何？ - 公司认为将MDD和AUD合并为一个项目可以提高效率，同时有望通过突破性疗法指定或快速通道指定等方式加速开发，降低成本 [49][50] 问题7: 若一切按计划进行，何时能公布I期数据，动物数据在I期试验中能在多大程度上转化为人体数据？ - 公司预计如果在明年第二季度末开始给药，将在2021年底或2022年初获得PK和剂量递增数据 [56] - 由于已有类似的II期研究数据，公司对药代动力学特性从动物模型转化为人体数据有信心 [57] 问题8: 根据目前的临床前数据，CYB003临床开发计划中可以评估哪些剂量，是否会在II期部分设置多剂量队列？ - 公司尚未确定最终的剂量范围，但根据临床前数据，CYB003的剂量可能约为裸盖菇素的一半，将在剂量递增研究中进行测试 [58] - 公司认为在II期设计中考虑多剂量队列是有意义的，并正在评估其可能性 [59] 问题9: IND申请的试验设计是I/IIa期设计，还是完全分开的，这样设计有什么优势？ - 公司表示在两个司法管辖区开展工作的优势在于可以建立供应链，并行开展研究，并且可以无缝地从健康志愿者过渡到MDD患者 [61] 问题10: 为什么选择MDD而不是TRD，以及对MDD和TRD的安慰剂效应和治疗效果有何预期？ - 公司认为从临床研究策略来看，MDD患者是实现概念验证的风险较小的途径，因为TRD患者可能对治疗有抵抗性 [64][65] - MDD患者群体较大，且SSRI在治疗轻度至中度抑郁症方面长期效果不佳，因此公司选择从MDD开始研究，未来有机会再考虑TRD [66] 问题11: 由于CYB003可能以较低剂量获得相似或更好的疗效，使用1毫克剂量的裸盖菇素类似物作为安慰剂是否有风险？ - 公司表示安慰剂问题是科学团队的重要讨论点，将在明年第一季度的预IND或科学咨询会议上征求监管机构的意见 [69] - CYB003有可能使用低于0.5毫克的低剂量作为安慰剂，而CYB001由于配方问题较难实现 [69] 问题12: 在可扩展性方面，是主要基于给药方式还是EMBARK计划在心理治疗的准备和整合阶段具有潜在优势？ - 公司认为可扩展性的挑战包括诊所的接受度和报销问题，EMBARK计划通过开放源代码培训治疗师，并将临床网络、培训计划和药物相结合，为患者提供支持 [70][71] 问题13: 对于CYB003的IND或CTA申请，MDD和AUD项目如何运作，何时有必要分开进行临床试验？ - 公司认为在临床前工作和早期安全性及剂量研究中，将两个适应症合并在一个分子上是有意义的，但在确定最佳剂量后，可能会根据MDD和AUD患者的不同需求和心理治疗方法分开研究 [74] - 开放标签暴露研究的数据可以为两个适应症提供支持，公司将在各个方面寻找协同效应 [75] 问题14: 根据目前的数据，CYB003的重复给药预期如何，是否与行业内其他公司的数据相似？ - 公司表示目前很难判断，但计划在未来的临床项目中纳入多剂量给药，如果需要重复给药，CYB003的治疗时间减半将使其更具可行性 [76] 问题15: CYB003对5-HT2B受体的激动作用如何，是否存在对心脏瓣膜的负面影响？ - 公司表示重复给药刺激5-HT2B受体才会导致心脏瓣膜结构改变的问题，而CYB003的设计是单次给药且间隔适当时间 [79] - 公司在临床前安全研究中考虑了这些风险，目前认为CYB003的风险较低，不会影响给药方式 [80][81] 问题16: 关于CYB004，有哪些信息可以表明其更适合治疗焦虑症，与市场上现有药物相比有何优势？ - 公司表示CYB004与CYB003都是氘代色胺，有一些相似之处，目前CYB004的进展比CYB003落后约一个季度 [83] - 市场上现有的SSRI药物治疗焦虑症起效慢、副作用大，而CYB004有望快速起效并产生持久效果 [84][85] 问题17: CYB004是否是正在研发的吸入制剂？ - 公司表示CYB004是正在进行临床前研究的氘代色胺，目前没有使用吸入版本，但计划开发吸入制剂以快速将药物输送到血液中 [87] 问题18: 关于一线医护人员的试验，是使用CYB003还是其他药物？ - 公司表示该试验是与华盛顿大学合作的裸盖菇素研究，CYB003是裸盖菇素类似物，试验结果将与CYB003的研究相关联 [88] 问题19: 与Comp 360的设计相比，公司是否能在整合方案上进行改进，特别是考虑到多剂量给药？ - 公司认为Comp 360研究中仅使用一次准备会议可能导致疗效持久性低于预期，而公司的EMBARK心理治疗计划使用三次准备会议，有助于提高治疗效果 [89] 问题20: 获得DA制造许可证对公司有何影响，是否还有其他实验室需要获得类似许可证？ - 公司表示过去一年与多个合作伙伴合作，未受到许可证问题的影响 [92] - 拥有内部的附表I许可证可以加快早期发现工作的周转速度，降低成本，提高效率 [93] 问题21: 临床试验所需的高质量cGMP API将在公司自有设施中获取还是在未来进行？ - 公司表示已经确保了cGMP水平的材料供应，在英国和美国建立了供应链，能够为临床试验提供支持，并为商业供应提供选择 [94] 问题22: 是否计划与MHRA进行类似的预IND讨论，是否会向市场更新开发计划和试验设计？ - 公司预计很快会向MHRA寻求科学建议，并希望在第一季度与FDA和MHRA进行讨论 [96] - 如果这些讨论影响到临床试验设计的决策，公司将向市场提供更新 [96]