财务数据和关键指标变化 - 2023年6月30日，公司总现金、现金等价物和有价证券增至6.06亿美元，高于2022年底的3.35亿美元 [20] - 2023年上半年现金使用量为1010万美元，高于上一年同期的640万美元 [20] - 2023年第二季度研发费用增至250万美元，高于上一年同期的200万美元；上半年研发费用增至620万美元，高于2022年上半年的390万美元 [21] - 2023年第二季度一般及行政费用为220万美元，高于2022年同期的140万美元；上半年一般及行政费用为410万美元，高于2022年上半年的300万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在第二季度完成ReMEDy2中风试验的临床搁置解除和3750万美元的融资，加强了资产负债表 [7] - 公司正在进行DM199在健康志愿者中的1C期开放标签、单次递增静脉剂量研究，已完成第四组由三名服用ACE抑制剂的高血压患者组成的试验，所有参与者均接受了全静脉剂量，未出现低血压或血压大幅下降的情况 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划扩大ReMEDy2试验的全球范围，增加临床站点以提高入组率，目标是在2024年底前完成中期分析的入组 [9] - 公司正在评估在美国以外增加临床站点，以提高入组率，特别是在欧洲和加拿大 [9] - 公司扩大了临床团队，以支持ReMEDy2试验，并计划在第三季度财报电话会议上提供更明确的整体时间表 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的资本能够支持DM199的临床开发和运营至2026年 [20] - 公司希望通过ReMEDy2试验为中风患者提供新的治疗选择，该患者群体自tPA获批以来25年未出现重大治疗进展 [14] 其他重要信息 - 公司欢迎Dr. Richard Kuntz加入董事会，他拥有丰富的医疗行业经验 [3] - 公司制作了新的视频和幻灯片，展示DM199对中风患者的作用机制，可在公司网站上查看 [15] - 公司与PRA Netherlands的诉讼仍在进行中，PRA对荷兰法院确认公司拥有研究数据所有权的裁决提出上诉，主要损害赔偿诉讼听证会定于今年12月7日举行 [23] 问答环节所有提问和回答 问题: 临床搁置前入组的患者是否会纳入疗效分析集？ - 公司计划将这些患者纳入分析，但未披露具体人数 [28] 问题: 中期分析的患者数量是否不变？ - 公司仍计划为中期分析招募144名患者 [29] 问题: 公司是否仍计划设立75个站点？ - 目前计划正在实时修订，公司正在努力在美国设立40个站点，在澳大利亚设立10个站点，并考虑在加拿大和欧洲增加站点，以提高入组率 [30] 问题: 寻找新CRO时的新要求是什么？ - 公司需要一个全球CRO，能够帮助其在美国以外扩展业务，并且具有近期中风试验的经验 [37] 问题: 为什么国际入组速度可能更快？ - 从过去的试验来看，欧洲每个站点每月的入组率比美国试验高，部分原因可能与社会化医疗保健有关 [38] 问题: 是否需要特定数量的美国患者和其他地区患者来满足统计分析计划？ - 不需要，对于中期分析，仍将由美国站点主导，其他地区站点作为补充 [39] 问题: 是否会根据1C期试验结果改变对服用ACE抑制剂患者的排除标准？是否有其他协议变更？ - 服用ACE抑制剂的患者将有24小时的洗脱期，所有患者都将纳入研究；其他协议变更包括从15分钟的缓慢输注开始，如果出现血压大幅下降的迹象，给药时间将从规定的1小时延长至3小时 [40][43] 问题: 中期分析时，如果约140名患者显示出良好疗效，是否仍计划结束研究？ - 中期分析有三种情况：如果未看到积极的药物效果，将停止研究；如果达到p值小于约0.0072，将因疗效显著而停止研究；否则将继续研究，并进行重新抽样，总样本量将在240至728之间 [47] 问题: 1C期高血压患者数据是应之前站点要求还是主动进行的？ - 这是公司的主动行为，FDA未要求进行该试验，之前的站点也未提出要求，目的是为新站点提供额外的信心 [48]