临床试验结果 - PBCAR0191在复发/难治性CD19+ B细胞恶性肿瘤中的整体反应率（ORR）为73%[14] - 在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，整体反应率为71%，完全反应率为53%[17] - 在B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中，整体反应率为80%，完全反应率也为80%[17] - PBCAR0191在重度预处理的复发/难治性患者中，客观缓解率(ORR)为73%，完全缓解率(CR)为59%[21] - PBCAR0191在接受自体CAR T治疗后复发的患者中，100%的ORR，且在5名可评估患者中，有3名患者的反应持续时间超过自体CAR T的原始反应[24] - PBCAR0191的细胞扩展在自体CAR T复发患者中比自体CAR T初治患者高出3.2倍[27] - PBCAR269A在多发性骨髓瘤患者中的整体反应率(ORR)为29%，其中没有完全缓解(CR)的病例[33] - PBCAR269A单药治疗未出现≥3级的细胞因子释放综合症(CRS)或免疫效应细胞神经毒性综合症(ICANS)[35] 用户数据与安全性 - 33%的NHL患者在先前治疗中为难治性[12] - 67%的NHL患者经历了1级或2级细胞因子释放综合症（CRS），而3级或更高的病例为0[13] - PBCAR0191在接受增强性淋巴耗竭(eLD)后，所有六名自体CAR T治疗后复发的患者均有反应，CR率为66%[28] - PBCAR0191的反应持续时间在2名接受过两次异体造血干细胞移植和自体CAR T治疗的患者中，超过1年[28] 未来展望与研发 - 预计在未来三年内将有3个IND/CTA申请[7] - 公司计划在2022年更新CAR T项目的进展[7] - Precision BioSciences的PBCAR0191正在专注于CD19自体CAR T复发性B细胞淋巴瘤患者的招募，预计在2022年中期提供最新数据[45] - PBCAR19B是一种抗CD19的隐形细胞CAR T，采用单步基因编辑以降低染色体异常风险[40] - PBCAR19B隐形细胞临床试验正在进行中，当前处于剂量水平1，预计在2022年中期更新[45] - PBCAR269A与nirogacestat的联合治疗针对多发性骨髓瘤，预计在2022年中期更新[45] - 公司计划开发与foralumab的联合治疗，直接靶向参与排斥反应的CD3+ T细胞，预计在2022年提交IND以启用联合使用[45] 其他信息 - PBCAR0191的剂量水平为3 × 10^6细胞/kg，分为第0天和第10天给药[10] - 目前的临床试验注册号为NCT03666000[10]