业绩总结 - 公司拥有强大的资产负债表，现金余额为1.81亿美元[7] - FY19现金余额为1.81亿美元，预计资金可支持到2021年下半年[43] 用户数据 - 在NHL患者中，整体反应率（ORR）为67%[21] - 在NHL患者中，未观察到GvHD（移植物抗宿主病）和严重的CRS（细胞因子释放综合症）[25] - 在NHL患者中，CRS（细胞因子释放综合症）发生率为33%[24] - NHL患者在DL1（3名患者）和DL2（3名患者）中，最佳反应率为67%，包括2例部分反应和1例完全反应[26] 新产品和新技术研发 - ARCUS基因编辑平台已获得超过50项美国及外国专利[9] - 公司致力于通过基因编辑技术克服癌症、治愈遗传疾病和保障粮食安全[1] - ARCUS平台在非人灵长类动物中实现了约90%的PCSK9血清水平降低，显示出高效的基因编辑效果[33] - 在PH1小鼠模型中，ARCUS治疗导致尿草酸水平减少约70%[38] - PBCAR0191的剂量范围为每公斤3.0 x 10^5细胞至9.0 x 10^6细胞[23] - PBCAR0191的安全性数据支持FDA在DL2开始临床试验[29] - ARCUS平台在非人灵长类动物中实现了无可检测的脱靶编辑水平，显示出其安全性[33] 市场扩张和并购 - 公司预计在2020年将有三项同种异体CAR T项目进入临床试验[22] - 公司计划在2020年内启动CD20和BCMA CAR T的给药[42] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在北卡罗来纳州达勒姆的cGMP制造设施面积为17,300平方英尺，已于2019年7月投入运营[11] - CD19药物候选者的最终产量为30%，每瓶含有6400万CAR T细胞[20] - PBCAR20A和PBCAR269A的成人患者剂量递增计划，DL1为3.0 × 10^5 cells/kg，DL2为1.0 × 10^6 cells/kg，DL3为3.0 × 10^6 cells/kg，预计在2020年第一季度开始临床试验[29] - PBCAR0191的剂量递增计划包括DL1（3x10^5 cells/kg）、DL2（1x10^6 cells/kg）、DL3（3x10^6 cells/kg）、DL4（6x10^6 cells/kg）和DL5（9x10^6 cells/kg）[28] - 在DL1中，3名患者中有2名在第3天显示出CAR T细胞扩展，DL2中在第21天有2名患者显示扩展[27]